‘샤르코마리투스병’ 치료 길 열리나…중간엽줄기세포 연구 승인

다른 사람의 탯줄에서 유래한 중간엽줄기세포를 이용해 희귀·난치 유전성 신경병증인 ‘샤르코마리투스병 1E’ 환자를 치료하는 연구가 정부로부터 적합 판정을 받았다.

보건복지부는 지난 25일 ‘2023년 제5차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회’를 열고 삼성서울병원 등이 제출한 임상연구과제 총 4건을 심의해 1건은 적합 의결하고 3건은 부적합 의결했다고 밝혔다. 적합 판정을 받은 연구는 이후 식품의약품안전처가 승인하면 연구를 진행할 수 있다.

적합 판정을 받은 과제는 탯줄 유래 중간엽줄기세포(EN001)을 이용해 샤르코마리투스병 1E 환자를 치료하는 연구다. 샤르코마리투스병 1E는 사지근육위축, 감각소실, 균형·보행장애, 실명, 청각장애, 호흡장애, 척추측만증 등 위중한 증상을 보이는 희귀난치 유전성 말초신경질환이다.

현재까지 허가받은 치료제가 없으며 증상 완화를 위한 대증적 약물요법과 재활치료도 효과가 거의 없다. 복지부는 이번 연구를 통해 보행·균형 기능, 신경 재생 기능 등의 탐색적 치료 효과를 보일 것으로 기대한다고 했다.

이번 연구는 첨단재생바이오법 제2조 제3호 가목에 해당하는 고위험 임상연구로 심의위 심의를 거쳐 식약처 승인을 받아야 한다.

심의위 고형우 사무국장은 “현재 심의위에서는 대체치료제가 없거나 근본적인 치료가 가능한 치료제가 없는 경우 안전성이 확보된다는 전제하에 연구를 폭넓게 인정하고 있다”며 “희귀·난치질환자들의 삶의 질을 개선할 수 있는 기회가 더 많이 제공될 수 있을 것으로 기대된다”고 했다.