선천성안질환 맞춤치료 개발 위해 유전자세포치료센터 '원팀' 필요하다

현재 치료법이 없는 수많은 선천성안질환에 대한 신속한 맞춤치료 개발을 위해 기초 연구부터 실제 치료와 치료 다음의 재활까지 모두 고려할 수 있는 연구자 주도의 임상시험을 할 수 있는 유전자세포치료센터 '원팀'이 구성돼야 하고, 이같은 원팀에 대한 지속적인 지원체계가 필요하다는 목소리가 높다. 

서울대병원 안과 김정훈 교수는 지난 2일 서울대병원 의학연구혁신센터에서 열린 'GEC-GCT 유전자·세포치료 심포지움'에서 현재 치료법이 없는 선천성안질환의 해결법을 빠르게 도출하는 방안으로 이같은 안을 제시했다. 

현재 정부 지원을 통해 국내 유전자·세포치료 연구를 이끌고 있는 김정훈 교수가 선천성안질환을 포함해 여러 질환으로 확대할 수 있는 치료 플랫폼 연구로 연구자 주도 유전자세포치료센터 원팀을 주장하는 이유가 있다.

먼저 각 질환에 맞는 유전자·세포치료법 개발을 위해서는 각각의 질환에 대한 기초 연구가 선행되고, 이를 통해 문제가 무엇인지 도출하는 과정을 거치게 된다. 그 과정에서 그 질환이 꼭 유전자치료나 세포치료가 아니더라도 다른 치료가 가능하다는 사실을 알게 되는데, 후속 연구에 대한 지원이 없어 현재는 이에 대한 연구를 못하고 있다.  

김 교수는 "혈관종(Hemangioma)이나 혈관모세포종(Hemangioblastoma)에 대해서는 타깃으로 할 만한 항체 등이 있다"며 "(현재 치료법이 없는 선천성안질환의 치료에 있어서) 기존에 있는 치료제 중에서 찾아낼 수 있는 게 있다"고 짚었다. 

선천성안질환 문제를 해결할 수 있는 항체나 펩타이드, 소분자 물질 등에 대한 연구가 같이 이뤄지면 기존의 치료제를 통해 한 명의 아이라도 시력을 잃지 않고 살아갈 수 있는 방법을 빠르게 찾을 수 있는데, 이같은 연구에 대한 지원은 국내 찾기 어렵다. 이를 바꿀 수 있는 것이 김정훈 교수가 말하는 연구자 주도 임상시험이다. 

또한 선천성안질환에 있어서 현재 가장 유망한 치료법은 유전자치료와 세포치료로 꼽히고, 유전자·세포치료는 전 세계에서 가장 주목하는 첨단치료기법이기도 하다. 이같은 첨단기법치료의 개발과 더불어 빠른 상용화를 위해서는 연구와 임상이 같이 이뤄지며, 이에 대한 프로세스 전주기를 지원하는 새로운 시스템이 필요하다.   

김 교수는 "선천 눈질환 관련 아이들은 맞춤형 치료를 해야 하기 때문에 치료센터라는 형태로 진료를 보고 기초적인 연구까지 쭉 이끌어가야 하는 원팀으로 가는 게 맞는데, 이런 개념이 지금 정부에서는 안 받아들여진다"며 "유전자세포치료센터를 보건복지부 지원으로 만들면 지원비를 치료비로 쓰고 연구비로는 쓰면 안 된다고 하고 과학기술정보통신부 지원으로 되면 연구는 되는데 임상은 하지말라고 할 가능성이 높다"고 현실을 짚었다. 때문에 새 술을 새 부대에 받는 것이 필요한 상황이다.  

유전자치료와 세포치료 분야는 더 세분화해 들어가면 각각의 전문가들로 나뉘어져 있어서 모두를 원팀으로 구성해 연구과 치료를 같이 하는 효율적인 시스템이 필요하며 이에 대한 지속적인 지원이 이뤄져야 한다. 하지만 현재의 정부 지원은 매년 예산이 줄면 새로운 연구에 대한 지원을 우선해 기존 연구들이 탈락되기 일쑤여서 어렵게 모은 전문가들이 안정적인 연구를 지속하기 어렵다. 

또한 유전자치료나 세포치료가 성공적으로 이뤄진다고 해도 실제 선천 눈질환으로 한 번도 세상을 보지 못했던 아이에게 제대로 세상을 인식시키기 위해서는 브레인 리모델링 기술의 개발도 필요하다. 

김 교수는 인공와우를 통해 청력을 되찾는 청각장애 아이들에게 하는 브레인 리모델링과 같은 재활치료시스템이 선천 눈질환으로 시력을 되찾는 시력장애 아이들에게도 필요하다며 기초 연구부터 이런 부분의 개발에 대한 연구까지 같이 이뤄져 첨단기법의 치료가 공공재로 제대로 쓰일 수 있는 새로운 연구자 주도의 임상연구가 이뤄질 수 있는 제도의 필요성을 역설했다. 

이날 심포지엄에서 소아희귀난치안과질환환우회 이주혁 대표는 "유전자치료, 세포치료가 우리 아이들에게 당장 실현할 수 있는 상황은 아니지만, 우리 아이들이 미래에 한 명이라도 볼 수 있게 하기 위해서는 연구자 주도 임상시험이 국내에서 이뤄져야 한다"며 유전자치료, 세포치료에 대해 연구자 주도 임상이 이뤄질 수 있는 연구 환경, 임상 제도, 예산 배정과 집행 기준 등의 필요성을 강조했다.