비대성 심근병증 치료제 '캄지오스', 약평위 통과 불발

비대성 심근병증 치료제 '캄지오스'가 약제급여평가위원회 문턱을 넘지 못하고 재심의 판정을 받았다. 

건강보험심사평가원은 13일 약제급여평가위원회를 열고 한국BMS제약의 '캄지오스(마바캄텐)', 한국다케다제약의 선천성 단백질 C 결핍증 환자의 정맥혈전증 및 전격자색반병 치료제 '세프로틴(사람단백질씨)의 요양급여 적정성을 심의했다. 

심의 결과 약평위는 한국다케다제약의 세프로틴에 대해서는 급여의 적정성이 있다고 평가했다. 

선천성 단백질 C 결핍증은 유전자 결함으로 인해 우리 몸에서 자연적으로 생기는 혈전용해제 중 하나인 '단백질 C'가 잘 만들어지지 않아 발생하는 유전질환이다.

통상 정상인의 경우 '단백질 C'의 수치가 평균 100 ng/dL가 나오는데, 중증의 선천성 단백질 C 결핍증 환자의 경우 정상 수치의 1%가 채 되지 않는(1ng/dL 미만) 것으로 알려져 있다. 이로 인해 혈액 응고와 항응고 간의 균형이 깨져 혈전이 수시로 발생하며, 반복적인 정맥혈전증 및 정맥염, 폐색전증을 동반하게 된다. 이러한 증상은 심근경색 혹은 뇌경색 등으로 이어지기도 해 위험성이 상당히 높은 질환이다.

신생아 400만명 중 1명꼴로 발생하는 극희귀유전질환으로, 국내에서는 현재까지 13명의 환자(2019년 국가통계포털 기준)가 보고된 바 있다.

'세프로틴'은 사람에서 유래된 단백질 C를 농축한 사람단백질C농축액으로, 지난 2021년 3월 식약처로부터 희귀의약품으로 지정 받은 바 있다.

반면 한국BMS제약의 비대성 심근병증 치료제 '캄지오스'는 재심의 결정이 나면서 약평위 문턱을 넘지 못했다. 

캄지오스는 심근에 있는 액틴과 마이오신이 서로 과도하게 연결되면서 심근이 지나치게 수축, 심근의 이완이 어려워짐으로써 심장의 변형을 초래하고 기능이 떨어지게 되는 유전성 희귀질환이다. 

증상 완화에만 초점이 맞춰져 있던 기존의 약물치료 한계를 뛰어넘어 심장의 구조 개선과 그로 인한 증상 해결에 기여함으로써 비침습적 치료 단계에서 좀 더 유연한 접근을 가능하게 만든 치료제로 평가되고 있다. 

하지만 급여 적정성을 인정 받는 데는 일단 실패했다. 재심의 결정이 내려진 만큼 재도전이 불가피해보인다. 

이날 약평위에서는 위험분담계약 약제의 사용범위 확대에 대한 적정성 심의도 이뤄졌다. 

그 결과 한국다케다제약의 난소암 치료제 '제줄라(성분명 니라파립)'가 약평위 문턱을 넘었다. 

약평위는 한국다케다제약이 신청한 HRD 양성 난소암 치료제로의 급여범위 확대 안건에 대해 적정성이 있다고 판정했다. 

제줄라는 재발 위험이 높고 예후가 좋지 않은 진행성 난소암 환자들에게 바이오마커와 상관없이 쓸 수 있는 PARP 억제제다.