혈우병A 환자의 예방요법에 쓰이는 유전자재조합 혈액응고 8인자 약제 '애디노베이트(성분명 루리옥토코그 알파 페골)'의 국내 실사용 데이터가 나왔다. 환자 4명 중 3명이 이 약제로 예방요법을 했을 때 무출혈 상태를 유지한다는 것이다. 

혈우병A는 X 염색체 장완에 위치한 8번 응고인자 유전자의 이상으로 인한 혈장 내 혈액응고 8인자의 활성도가 감소하는 질환으로, 가장 흔한 선천적 출혈성질환으로 알려져 있다. 예방요법으로 쓰이는 응고인자 대체 유지요법은 혈우병 환자의 출혈 예방과 관절 보존에 효과적인 치료법으로, 세계혈우연맹 가이드라인에서 표준치료로 권고하고 있다. 

한국다케다제약은 2018년 1월부터 2024년 1월까지 국내 12개 의료기관에서 1세에서 61세의 338명의 혈우병A 환자가 참여한 애디노베이트의 시판 후 조사(Post-Marketing Surveillance, PMS) 결과에서 이같이 확인됐다고 26일 밝혔다. 338명의 환자 중 314명(92.9%)은 예방요법으로 치료를 받았다. 연구 기간 동안 예방요법 및 필요 시 투여 데이터를 수집해 실제 사용 환경에서의 약물 효과와 안전성을 평가했다.

연구 결과, 전체 환자 중 20명(5.9%)에서 이상사례가 보고됐으나 대부분 경미했으며, 새로운 안전성 신호나 항체 발생 사례는 단 한 건도 없었다. 특히 전체 환자의 16%를 차지한 소아 환자군에서도 약물 관련 이상사례는 거의 없었고, 발견된 사례 역시 대부분 경미하거나 투여량 조정만으로 관리 가능한 수준이었다.

또한, 예방요법을 시행한 314명 중 76.1%가 예방요법 시행 기간 동안 무출혈 상태를 유지했으며, 평균 연간 출혈률은 치료 전 5.4회에서 1.7회로 감소했다. 돌발 출혈 시의 지혈 효과는 의사 평가 기준으로 ‘탁월’ 70.9%, ‘좋음’ 29.1%로 나타났고, 전체 환자의 60.7%는 1회 주사만으로 출혈이 조절됐다(2회 27.0%, 3회 이상 12.3%). 환자 또는 보호자 평가에서도 40.0%가 ‘탁월’, 60.0%가 ‘좋음’으로 응답해 실제 진료 현장에서도 일관된 지혈 효과가 확인됐다.

이번 시판 후 조사 연구의 제1저자인 경북대병원 소아청소년과 김지윤 교수는 “이번 연구는 국내에서 수행된 최대 규모의 반감기 연장 혈액응고 8인자 시판 후 조사로, 애디노베이트가 실제 진료환경에서도 기존 임상시험에서 확인된 안전성 프로파일과 출혈 예방 효과를 일관되게 보여주었다는 점에서 의미가 크다”며 “특히 소아 환자에서도 항체 발생이 없었고, 전 연령층에서 안정적인 지혈 효과가 확인된 점이 주목된다”고 말했다.

다케다제약 희귀질환사업부 김나경 총괄은 “이번 연구를 통해 국내 환자들을 대상으로 애디노베이트의 양호한 안전성 프로파일과 출혈 예방 효과를 보여줄 수 있어 매우 뜻깊다. 앞으로도 글로벌 수준의 임상 근거와 혁신적 치료 접근을 통해 국내 혈우병 A 치료의 표준을 선도하고, 환자들이 치료와 일상을 균형 있게 유지할 수 있도록 지속적인 연구와 혁신을 이어가겠다”고 강조했다.