최근 진성적혈구증가증 치료에 기능적 완치 가능성(Potential Operational Cure)을 제시하며 치료 목표를 한 단계 격상시킨 '베스레미(성분명 로페그인터페론 알파-2b)'가 급여 재도전에 나서 귀추가 주목된다.

파마에센시아코리아가 지난 3월 신청한 베스레미의 급여신설 안건이 오는 10일 개최되는 건강보험심사평가원 제5차 중증(암)질환심의위원회에 상정될 예정이다.

작년 7월 베스레미의 첫 번째 급여 도전이 암질심에서 무산된 지 딱 1년 만에 재도전이다.

그 사이 베스레미는 특정 환자군에서 약물 중단 후에도 혈액학적 완전관해 상태를 유지할 수 있다는 기능적 완치에 대한 새로운 데이터를 추가로 제시해 임상적 유용성 근거를 더했다.

진성적혈구증가증은 골수의 체세포 돌연변이가 골수 기능을 비정상적으로 활성화시켜 적혈구를 과다 생성하는 희귀 난치성 혈액암이다.

국내를 비롯 전세계적으로 저렴한 '하이드록시우레아'가 1차 표준 치료에 널리 사용되고 있지만, 근본적 치료가 불가능하고 합병증으로 인한 악화 및 이차적인 암 발병 위험이 높아 새로운 치료 옵션에 대한 미충족 수요가 매우 높은 질환이다.

이 같은 상황에서 후속 치료 옵션으로서 '인터페론'은 단순한 증상 조절이 아닌 근본적 치료 효과를 나타내며 진성적혈구증가증 치료에 수십여 년 전부터 사용돼 왔다.

특히 베스레미와 같이 세대를 거치며 개발된 3세대 모노-페길화 인터페론은 내약성과 복약 편의를 개선해 진성적혈구증가증 치료를 맞춤 치료의 영역으로 끌어올렸다는 평가를 받고 있다.

뿐만 아니라 최근에는 인터페론으로 치료한 진성적혈구증가증 환자 중 완전 혈액학적 반응(Complete hematological response, CHR)을 2년 이상 유지하고 JAK2V617 돌연변이 부담을 10% 미만으로 감소시킨 경우, 인터페론 치료를 중단해도 다년간 CHR을 유지하고 변이 부담도 감소된 상태를 유지하는 사례가 다수 보고되며 '잠재적 완치(Potential Operational Cure)' 가능성이 높게 점쳐지고 있는 상황.

베스레미는 국내 환자들이 사용할 수 있는 유일한 3세대 모노-페길화 인터페론으로, 급여화에 대한 국민적 요구도 높은 치료제다.

지난 2월에는 국회 국민청원 게시판에 베스레미의 급여화를 호소하는 청원글이 올라와 5만 동의를 넘기고 보건복지위원회에 회부된 바 있다.

베스레미의 연간 투약 비용은 4000만원대로 파마에센시아코리아는 현재 베스레미 1시린지 투약한 환자에게 1시린지를 무료로 제공하는 환자 지원프로그램을 운영 중이다.

<코리아헬스로그 자매지 청년의사에 게재된 기사입니다.>