한국로슈의 경구용 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 '에브리스디'(성분명 리스디플람)가 건강보험 급여 적정성을 인정받았다. 지난 2021년 7월 건강보험 급여에 도전한 이후 2년만이다. 

건강보험심사평가원은 지난 1일 제6차 약제급여평가위원회(이하 약평위)를 열고 SMA 치료제 등에 대한 급여 적정성을 심의했다. 

심의결과 로슈의 에브리스디가 2021년 7월 급여 신청 이후 2년만에 안건으로 올라 통과됐다.

에브리스디는 SMN2 유전자의 미성숙 전령 RNA(pre-mRNA)에 결합해 전신의 생존운동신경세포(SMN) 단백질의 농도를 증가∙유지시키는 기전의 경구형 5q 척수성 근위축증 치료제다. 1일 1회 경구 복용으로 전신에 작용하며, 연구를 통해 폭 넓은 연령대의 환자에서 운동기능 개선 효과를 확인했다.

척수강에 직접 투여하는 바이오젠 '스핀라자'(성분명 뉴시너센)나 정맥 투여를 해야하는 노바티스 '졸겐스마'(성분명 오나셈노진아베파르보벡)와 달리 에브리스디는 경구 투여가 가능한 액상형 제제로 돼 있어 자가 투여가 가능하다.

척수강 내 투여에 필요한 대기 과정이 없어 입원과 통원 횟수를 줄일 수 있을뿐 아니라 약제비 외 직간접 비용(입원비, 진료비, 교통비, 보호자와 간병인의 동행에 따른 사회경제적 부담 등)을 절감할 수 있다는 게 장점이다. 

연령 및 체중에 따른 맞춤 처방도 가능하다. 이 같은 장점 때문에 미국식품의약국(FDA) 허가 이후 3개월 만인 2020년 11월 한국에서도 허가를 받은 바 있다. 하지만 그동안 건강보험이라는 높은 문턱은 넘지 못한 채 여러차례 고배를 마셔야 했다.  

이번 약평위에서 급여 적정성을 인정 받은 만큼 국민건강보험공단과의 약가 협상 및 건강보험정책심의위원회 결정만 남겨놓게 됐다.

한편, 이날 약평위에선 에브리스디 이외 다발골수종 치료제인 에이스파마 '메그발'(성분명 멜팔란염산염)과 에이치오팜 '멜스팔'(성분명 멜팔란염산염) 등도 급여 적정성을 인정받았다.