운동은 커녕 관절통증으로 가벼운 신체활동마저 포기하기 일쑤였던 중증 혈우병A 환자들이 '헴리브라(성분명 에미시주맙)' 투여 1년 뒤 출혈빈도와 통증이 줄어들면서 새로운 신체활동이 가능할 정도로 삶의 질이 개선됐다는 연구결과가 나왔다. 

JW중외제약이 도입한 헴리브라는 일본 쥬가이제약이 개발한 유전자재조합의약품으로, 혈액 응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 항체가 생성된 A형 혈우병 환자들에게 혈액응고 인자를 보충해주는 신약이다.

프랑스 코친병원 갈레 오카(Gaëlle Oka) 교수 연구팀은 8인자제제에 대한 항체가 없는 중증 혈우병A형 환자 38명을 대상으로 헴리브라 투약 후 1년간 전반적인 건강상태 및 이상반응 여부를 조사했다. 

이들 38명의 평균나이는 45.5±13.21세였으며, 37명이 혈우병성 관절병증을 갖고 있었다. 평균적으로 관절 중 4.32±1.83개의 혈우병성 관절병증이 있었으며, 30명(78.95%)이 기존 치료제로 예방요법 중이었다.

중증 혈우병A형 환자 38명에게 헴리브라를 1년 간 투여한 결과, 환자 스스로 판단한 전반적인 건강지표는 6점 만점 중 기존 치료 3.6/6 대비 헴리브라 치료 시 4.5/6로 좋아졌으며 EQ-5D-3L 조사를 통해 확인한 환자군의 전반적인 건강 상태 VAS점수 또한 100점 중 69.6(±19.4)로 나타났다. 

0(전혀 없음)부터 6(매우 자주)으로 나뉜 VAS점수로 확인한 환자가 느낀 자연 출혈빈도의 경우 기존 치료 3.05점 대비 헴리브라 투여 시 0.41점으로 개선됐으며, 외상 후 출혈빈도의 경우도 기존 치료 3.33점 대비 헴리브라 투여 시 0.86점으로 유의하게 개선(<0.0001)돼 두 가지 종류의 출혈 모두에서 빈도가 감소함을 알 수 있었다. 

환자가 느끼는 만성 통증 강도 역시 헴리브라 치료 전 3.32에서 헴리브라 치료 후 자크게 개선된 것으로 조사됐다.

특히 신체활동의 경우, 헴리브라 투여 후 더 이상 할 수 없었던 활동을 재개한 환자가 15명(39.5%)이었고 새로운 활동을 시작한 환자는 8명(21.1%)으로, 헴리브라 투여 후 활동성이 크게 개선된 것으로 나타났다. 

이 기간 동안 헴리브라를 투여한 환자에서 총 16건의 이상반응이 발생했으나 약물에 의한 이상반응은 ISR(Injection Site Reaction, 주사부위 반응)이 14명이였으며, 이상반응 중 약제 투여 중단으로 이어진 건은 단 한 건도 없었다. 사망, 혈전성 미세혈관병증의 발생도 보이지 않았다.

연구진은 이같은 결과에 대해 "비항체 경증과 중등증의 혈우병A 환자에서 헴리브라의 효과와 안전성을 보여준 결과라고 해석할 수 있다"고 밝혔다.

한편, 이번 연구결과는 'Haemophilia 2023(Oka G, et al. Haemophilila. 2023 May 29)'에 개재됐다.