희귀질환 '발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, PNH)'에 새로운 치료 옵션이 국내 등장했다. 

식품의약품안전처는 발작성 야간 혈색소뇨증 신약 ‘엠파벨리(성분명 페그세타코플란)’를 29일 허가했다고 30일 밝혔다. 

발작성 야간 혈색소뇨증은 X-염색체에 체성 돌연변이로 인해 적혈구가 보체 반응에 민감해 혈관 내외에서 용혈을 유발하는 희귀질환이다. 조혈모세포가 감소된 재생불량성 빈혈로 나타나며 피로감, 만성 용혈로 인한 황달, 간·비종대, 용혈성 빈혈, 조혈 결핍, 정맥 혈전 등의 증상이 나타난다. 

페그세타코플란은 혈액 내 여러 단백질로 이뤄진 보체 중 C3, C3b에 결합해 보체연쇄반응을 저해함으로써 혈관 내·외 용혈을 억제하는 신약이다. 

식약처는 "성인의 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 치료제 선택 폭을 확대하는 데 도움을 줄 것"이라며 "앞으로도 규제 과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 심사‧허가해 환자에게 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정"이라고 밝혔다.