2022년 말 국내에 도입돼 올해로 허가 3년 차를 맞은 방광암 표적 신약 '발베사(성분명 얼다피티닙)'가 첫 번째 급여 도전에 나선다.

최근 방광암 치료에 대한 재정 부담 증가가 예상되는 가운데, 정부가 앞서 급여 신청된 아스텔라스 '파드셉(성분명 엔포투맙베도틴)'과 함께 발베사의 급여 문제를 어떻게 풀어낼지 관심이 집중되고 있다.

한국얀센은 지난 해 말 건강보험심사평가원에 발베사의 급여 신청서를 제출했다.

2022년 11월 24일 발베사가 식품의약품안전처로부터 최초 허가를 받은 지 2년여 만의 일이다.

발베사의 행보가 이처럼 늦춰진 데는 몇 가지 이유가 있다.

발베사는 당초 초기 임상시험의 반응률과 반응기간을 근거로 'FGFR2 또는 FGFR3 변이가 있는 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암(방광암) 성인 환자로서, 백금 기반 화학요법제를 포함하여 최소 한 가지 이상 화학요법제 치료 중 또는 이후에 질병이 진행되었거나, 백금 기반 화학요법제를 포함한 수술 전 보조요법 또는 수술 후 보조요법 치료 12개월 이내에 질병이 진행된 환자 치료'에 허가 받았다.

그러나 그 사이 방광암 치료 분야에는 면역항암제가 중요한 치료옵션으로 자리잡으며, 국소 진행성 또는 전이성 환자의 치료 환경이 크게 변화된 것이다.

국내에서도 1차 치료에 '바벤시오(성분명 아벨루맙)' 유지요법, 2차 치료에 '키트루다(성분명 펨브롤리주맙)' 단독요법이 급여 적용되면서, 항 PD-(L)1 면역항암제 사용 환자에서 발베사의 효능을 입증하는 일이 중요해졌다.

이에 한국얀센은 이전에 항 PD-(L)1 면역항암제를 사용한 환자를 대상으로 진행한 글로벌 3상 임상 THOR 연구를 통해 지난 9월이 되어서야 발베사의 식약처 허가사항을 확정지었다.

최종 수정된 발베사의 허가사항은 '이전에 최소 한 가지 이상의 PD-1 또는 PD-L1 억제제를 포함한 전신요법 치료 중 또는 치료 후에 질병이 진행된 FGFR3 유전자 변이가 있는 수술적으로 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암(방광암) 성인 환자의 치료'다.

항 PD-(L)1 면역항암제 치료 이력이 있는 환자로 대상이 제한됐으며, 당초 'FGFR2 또는 FGFR3 변이가 있는 환자'에서 'FGFR3 변이가 있는 환자'로 변이의 종류도 줄어들었다.

여기에 더해 최근 아스텔라스가 개발한 항체-약물접합체(ADC) '파드셉(성분명 엔포투맙베도틴)'은 발베사 급여에 또 다른 변수로 등장했다.

당초 발베사와 동일한 치료 차수에서 경쟁을 벌이고 있던 파드셉이 1차 치료 옵션으로 올라서면서, 국내 방암광 치료 재정에 급속한 증가를 예고하고 나선 것이다.

통상 신약은 앞선 치료 단계로 올수록 대상 환자 수도 늘어나고, 약물의 사용기간도 증가한다. 더욱이 파드셉 1차 치료는 키트루다와의 병용요법으로 이뤄진다는 점에서 재정에 대한 여파가 더욱 커질 전망이다.

이런 가운데 아스텔라스 역시 지난 해 말 파드셉에 대한 급여 신청서를 제출하면서, 정부는 파드셉과 발베사의 급여 심사를 동시에 진행하게 될 가능성이 커졌다.

따라서 정부가 두 약제의 급여 심사 과정에서 임상적 니즈(needs)와 재정 안정성을 어떻게 균형 있게 평가하고 결정할지 귀추가 주목된다.

<코리아헬스로그 자매지 청년의사에 게재된 기사입니다.>