혈우병 환자의 약물동력학적 프로파일을 확인해 개인 맞춤형 예방요법을 실현할 수 있는 방안이 제시됐다. 

이는 지난달 27일 한국화이자제약이 혈우병 전문 의료진을 대상으로 개최한 혈우병 A 치료제 ‘진타 솔로퓨즈’(성분명: 모록토코그알파)의 웹 심포지엄 ‘Xtension’에서 발표됐다. 

이날 알폰소 이오리오(Alfonso Iorio) 캐나다 맥마스터병원 교수는 세계혈우병연맹 2020 가이드라인에서 언급된 바와 같이 진타 솔로퓨즈 약물동력학적 평가를 기반으로 혈액응고인자 최저치(Factor trough level)를 파악해 혈우병 환자들에게 개인 맞춤형 치료를 진행할 수 있다는 점을 설명했다. 

이어 그는 혈우병 환자 개인의 라이프 스타일과 변동성 등을 고려해 개별화된 예방요법을 촉진할 수 있는 실용적인 방안에 대해서도 언급했다. 또 일상적 예방요법으로써의 진타 솔로퓨즈의 최신 연구 데이터가 공유됐다. 

진타 솔로퓨즈의 일상적 예방요법과 출혈 시 보충요법(on-demand)의 연간출혈률(ABR)을 비교하기 위해 102명(만 12세 미만 8명, 만 12세 이상 94명)을 대상으로 용량 증량에 대한 조항(4주 동안 주요 관절 또는 표적 관절에 2회의 자발적 출혈, 또는 임의의 위치에서 3회 이상의 자발적 출혈 발생 시 용량 증량)을 준수한 임상 연구 결과, 일상적 예방요법의 평균 ABR은 보충요법 대비 만 12세 이상에서 89% 낮았으며 만 12세 미만에서 97% 줄었다.  

이전에 치료를 받은 적이 있는 소아 혈우병 A 환자 51명(만 12세 이하 50명, 만 12세~16세 미만 1명)에서 6세 미만 환자를 대상으로 일상적 예방요법군과 보충요법군의 연간출혈률을 비교하고 16세 미만을 대상으로는 일상적 예방요법에서 격일 투여군(25IU/kg)과 주 2회 투여군(45IU/kg)의 연간출혈률을 비교한 임상 데이터도 공유됐다. 

이 임상 연구에 따르면 연간출혈률은 일상적 예방요법군에서 1.8로 보충요법군의 47.0 대비 매우 낮게 나타났다. 평균 연간출혈률은 격일 투여군에서 2.2, 주 2회 투여군에서 3.3로 연간출혈률 측면에서 유의한 차이는 없었다.  

특히 주 2회 투여군(45IU/kg)은 일부 혈우병 A 소아 환자에게 고려할 수 있는 치료 옵션일 뿐만 아니라, 격일 투여군(25IU/kg)과 동일한 주간 용량(약 90IU/kg)을 투여하면서도 투여빈도를 약 50% 감소시킬 수 있는 치료 요법으로 확인됐다.

김희정 한국화이자제약 희귀질환사업부 전무는 “이번 심포지엄은 진타 솔로퓨즈의 일상적 예방요법으로 새롭게 진화된 가치를 전달하고, 개별화된 예방요법 등 혈우병 A 치료 전략에 대해 공유할 수 있는 뜻깊은 자리”라고 설명했다.

한편, 진타 솔로퓨즈는 유전자재조합 혈액응고인자 VIII 제제로 투여 지시사항이 복잡하고 많은 시간이 소요되는 혈우병 치료에서 1분이내  조합이 가능한 빠르고 쉬운 투여 방법의 치료제다. 

이 약제는 저용량부터 고용량까지 5가지의 다양한 투여 용량 옵션을 제공하고 있으며, 지난 8월 성인 및 소아 혈우병 A 환자의 출혈 빈도 감소를 위한 일상적 예방에 사용될 수 있도록 허가사항이 구체화된 바 있다.