희귀혈액암으로 꼽히는 골수섬유증에 2차 치료 옵션이 나왔다. 골수섬유증 치료제 ‘인레빅’이 지난 1일 국내 출시됐기 때문이다.

한국BMS제약은 골수섬유증 첫 2차 치료제인 인레빅(Inrebic, 성분명 페드라티닙)’을 지난 1일 국내 출시했다고 8일 밝혔다.

골수섬유증은 골수의 과도한 섬유성 증식과 함께 정상적인 조혈기능이 저하되는 희귀혈액암이다. 최근에는 5년 평균 환자 수가 19%씩 증가하고 있는 추세다. 지난해 국내 골수섬유증 환자만 약 1,700명으로 알려진다. 

골수섬유증은 비장 비대를 비롯해 피로감, 호흡 곤란, 체중감소, 식은땀, 발열, 뼈 통증 등으로 삶의 질을 떨어뜨리며, 급성백혈병으로 진행될 위험까지 있어 반드시 치료가 필요하다.

그동안 골수섬유증 치료제로 승인된 약은 야누스 인산화효소(Janus Kinase: JAK) 억제제인 룩소리티닙이 유일했으며, 룩소리티닙 치료에 실패한 환자에 있어서는 대안이 없었다. 

인레빅은 지난 4월 식품의약품안전처로부터 이전에 룩소리티닙으로 치료를 받은 성인 환자의 일차성 골수섬유증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유증, 본태성혈소판증가증 후 골수섬유증과 관련된 비장비대 또는 증상에 대한 치료제로 허가를 받았다.

룩소리티닙 이후 2차 치료 옵션이 부재했던 골수섬유증 치료제 시장에 10년만에 등장한 치료제가 인레빅인 것이다.

룩소리티닙 치료에 저항성을 보였거나 내약성이 떨어지는 중등도·고위험 골수섬유증 환자를 대상으로 한 임상 연구를 통해 인레빅은 31% 투약 환자에서 35%의 비장 부피 감소 효과를 입증했다.

또한 27% 인레빅 투약 환자에서 총증상점수(TTS) 50% 이상 감소를 보이며 희귀혈액암 골수섬유증의 2차 치료제로서의 위치를 점했다.

순천향대서울병원 종양혈액내과 원종호 교수는 “골수섬유증의 주요 1차 치료제로 룩소리티닙을 사용할 수 있으나 충분한 효과가 없거나 재발할 경우 대안이 없었다"고 설명했다.

이어 원종호 교수는 "통상적으로 룩소리티닙을 중단하는 환자의 기대 여명은 1년 내외에 불과하며 인레빅은 기존 치료에 실패한 골수섬유증 환자에서 효과를 입증한 제품으로 현재 동등한 치료적 위치에 있는 약제가 없어 진료 현장에서 의료진과 환자의 미충족 수요를 해결할 것으로 기대한다”고 말했다.

한국BMS제약 이혜영 대표는 “인레빅 출시로 희귀혈액암인 골수섬유증으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제시할 수 있게 되어 뜻깊다”며 “앞으로도 중증 질환 환자들이 질병을 극복할 수 있도록 혁신적인 치료제를 신속하게 연구, 개발하고 공급하고 환자들의 접근성을 높이기 위해  최선을 다할 것”이라고 밝혔다.