AI 플랫폼을 통해 도출된 신약 후보물질 중 국내에서 처음으로 임상시험에 진입한 'PHI-101'이 차세대 급성골수성백혈병 치료제로써의 가능성을 입증했다. 

AI 기반 혁신신약개발전문기업 파로스아이바이오(Pharos iBio)는 급성골수성백혈병(Acute Myeloid Leukemia·AML) 후보물질 ‘PHI-101’의 임상 1a상 결과를 지난 10일 열린 미국 혈액암학회(American Society of Hematology)에서 공개했다고 13일 밝혔다.

PHI-101은 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 돌연변이에 작용하는 표적항암제다. 재발·불응성 AML 환자 약 25~30%에게 발견되는 FLT3 돌연변이에 작용한다.

이번 임상 1a상은 10명의 재발·불응성 AML 환자에게 28일 주기로 용량에 따라 약물을 투여하는 방식으로 진행해 약동학적, 약력학적 특성과 안전성을 평가했다.

참가 환자 중 7명은 이전에 3번 이상 항암치료를 받은 적이 있고, 그 중 4명은 길터리티닙(Gilteritinib), 퀴자티닙(Quizartinib), HM43239 등 다른 FLT3 억제제로 호전되지 않았거나 재발한 환자다.

연구 결과, PHI-101 1주기 투여 후 재발·불응성 AML 환자의 골수 악성 세포는 평균 70% 감소했다. PIA(혈장억제분석·Plasma Inhibitory Assay) 결과, 72%에서 AML을 유발하는 FLT3 활성이 85% 이상 감소했다. FLT3-N676K, FLT3-D835 등 FLT3-TKD 돌연변이 VAF(대립유전자 빈도·Variant Allele Frequency)는 평균 53% 줄었다.

PHI-101은 임상 1a 과정에서 DLT(용량 제한 독성·Dose Limiting Toxicity)가 관찰되지 않았다. 이 물질 투여 기간 동안 낮은 내성 발현율을 보인 데다 안전성 프로파일을 입증했고 AML 유발 인자를 유의미하게 줄인 것을 보여준다고 파로스아이바이오는 설명했다.

PHI-101은 지난 2019년 국내 특허 등록과 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품 지정 승인을 마쳤다. 현재 이 약물에 대한 글로벌 임상 1b 연구가 진행 중이다. 임상 1a상은 단회용량상승시험, 임상 1b상은 다중용량상승시험으로 이뤄진다. 

파로스아이바이오는 내년 상반기까지 글로벌 임상 1b 연구를 완료하고, 미국 존스홉킨스 병원 등 미국·호주·한국에서 임상 2상을 진행할 예정이다. 임상 2상 결과에 따라 조건부 판매 승인을 받아 2025년에 조기 상용화하는 것이 목표다.

파로스아이바이오 한혜정 최고개발책임자(CDO)는 “급성골수성백혈병은 예후가 좋지 않고 인구 노령화로 국내 환자는 늘어나는 데에 반해 국산 치료제가 전무한 상황”이라며 “PHI-101의 성공적인 임상과 빠른 조기 상용화를 통해 희귀 질환 환자의 삶의 질을 개선하는 데 기여할 것”이라고 밝혔다.