국산 급성골수성백혈병 신약물질 'PHI-101'이 임상 1상 연구를 통해 성공적으로 효능을 입증했다. 파로스아이바이오의 PHI-101은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정된 물질로, 국내에서 올해 8월 두 차례에 걸쳐 급성골수성백혈병 환자를 대상으로 치료 목적 사용 승인을 받은 바 있으며 급성골수성백혈병에 이어 재발성 난소암, 삼중음성유방암 등의 효능에 대한 연구·개발도 진행 중이다.

파로스아이바이오는 12일 미국혈액학회(ASH, American Society of Hematology)에 참가해 급성골수성백혈병 신약물질 ‘PHI-101’의 임상 1a/b상 연구 결과를 공개했다고 밝혔다.

PHI-101의 임상 1상 시험은 다른 치료제 사용 후 재발했거나 불응한 급성골수성백혈병(AML) 환자를 대상으로 진행하고 있다. 시험 결과 모든 용량에서 내약성이 우수하고 투여 제한 독성(DLT, Dose Limiting Toxicity)이 발생하지 않았다.

임상 1b상은 확장 권장 용량(RDE)인 160mg 단일 요법으로 진행하고 있으며, 현재까지 평가 가능한 환자의 60%가 종합 완전관해(Composite Complete Response)를 보였다. 종합 완전관해란 완전관해(CR)와 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 CR(CRi), 형태학적 백혈병이 없는 상태(MLFS, Morphologic Leukemia-Free State)를 포함한 수치다.

특히 파로스아이바이오는 이번 발표에서 스위스계 다국적제약사 노바티스의 미도스타우린으로 치료 후 재발한 68세 남성 환자 사례를 공개했다. 이 환자는 PHI-101을 지속적으로 투여해 최종 완전관해(CR) 판정을 받았고, 약 3주 경과 후 동종조혈모세포이식(HSCT)이 진행됐다.

흔히 ‘골수이식’으로 알려진 조혈모세포이식은 암세포가 제거된 후 자기 또는 타인의 건강한 조혈모세포를 이식해 건강한 혈액 기능을 회복하는 적극적 급성골수성백혈병 치료법이다. PHI-101 약물 치료로 혈액암 세포인 골수아세포(BM blast)를 5% 미만으로 줄여 조혈모세포이식이 가능하게 됐다.

이밖에 PHI-101 투여를 통해 종양 크기가 줄거나 사라지는 객관적 반응률(Overall Response Rate, ORR)은 80%로 나타났다. FLT3 돌연변이 환자에 대한 객관적 반응률은 60%다. 급성골수성백혈병 환자의 약 30~35%가 FLT3 유전자 변이를 보이며, 이 변이가 있으면 그렇지 않은 환자 대비 생존율이 약 2배 낮고 재발 위험은 높다고 알려져 있다.

파로스아이바이오는 내년 상반기 PHI-101의 임상 1상 시험을 종료하고, 하반기에 미국과 호주, 국내에서 2상에 돌입할 예정이다. 2025년경 PHI-101의 임상 2상을 마무리하고 ‘개발 단계 희귀의약품 제도’를 통해 조건부 품목 허가를 신청해서 조기 상용화하는 것이 목표다.

파로스아이바이오 미국법인 한혜정 대표는 “PHI-101이 차세대 급성골수성백혈병 치료제의 가능성을 입증하며 글로벌 무대와 학계에서 높은 평가를 받아 뜻깊게 생각한다“며 “치료 대안이 절실한 희귀 혈액암 환자들을 위해 조속히 상용화할 방안을 모색 중”이라고 밝혔다.