한국다케다제약이 폐암 표적항암제 '엑스키비티(성분명 모보서티닙)'의 국내 허가를 자진 취하하며 국내 시장에서 철수했다.

단, 회사는 기존에 '엑스키비티'를 사용하고 있던 환자들에게 의료진의 판단과 환자들의 동의 하에 약제 무상공급을 지원하기로 결정했다.

식품의약품안전처는 지난 5월 1일부로 '엑스키비티'의 품목허가를 취하했다.

엑스키비티는 지난 2022년 7월 19일 식약처로부터 '이전에 백금기반 화학요법으로 치료받은 적이 있는 상피성장인자수용체(EGFR) 엑손 20 삽입 변이가 있는 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 성인 환자 치료'에 허가 받은 바 있다.

당시 엑스키비티의 식약처 허가는 114명을 대상으로 한 초기(1/2상) 임상시험 결과(반응률 및 반응기간)를 근거로 했는데, 이후 진행된 확증 임상시험(EXCLAIM-2 연구)에서 1차 종료점 달성에 실패하자 회사가 자진해 엑스키비티의 허가를 취하한 것이다.

다케다제약은 작년 10월 미국 시장 철수를 시작으로 글로벌 시장에서의 엑스키비티의 허가 취하 작업을 진행 중이다.

다만 한국다케다제약은 기존에 엑스키비티로 치료 받고 있던 국내 환자들에게 약제를 무상공급함으로써 치료를 유지할 수 있도록 조치했다.

엑스키비티는 식약처 허가 이후 비급여로 처방돼 왔으며, 때문에 대부분의 환자들이 약제비 (일부) 지원 프로그램을 통해 엑스키비티를 사용해 왔는데, 이를 전액 지원으로 전환하고 내년 12월 31일까지로 지원 프로그램을 변경함으로써 사실상 약제 무상공급을 시행하기로 결정한 것이다. 해당 지원은 의료진의 판단과 환자들의 동의하에 이뤄질 예정이다.

한편, 엑스키비티의 허가 취하로 인해 신속심사로 허가 받은 신약들의 급여 등재가 더욱 어려워질 것이란 전망도 나오고 있다.

엑스키비티처럼 미충족 수요가 큰 분야에서 초기 임상시험의 대리지표 달성만으로 허가 받은 신약들이 실질적인 임상적 혜택을 입증하지 못하는 경우가 발생하면서, 전체생존기간(OS) 개선 데이터 요청 등 국내 급여당국이 고수하고 있는 까다로운 심사 기준에 힘이 실리고 있기 때문.

실제 지난 4월 초 열린 미국암학회 연례학술대회(AACR 2024)에서 발표된 연구 결과에 따르면, 지난 2013~2017년 사이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신속 승인을 받은 46개의 항암 신약 중 63%만이 정식 승인으로 전환됐으며, 5년 이상의 추적 조사 후 확증 임상연구로 임상적 혜택을 입증한 신약은 전체의 43%에 불과한 것으로 나타났다.

당시 이 연구를 발표한 하버드의대 이안 류(Ian T. T. Liu) 박사는 "새로운 암 치료제 허가에서 신속 승인은 큰 비율을 차지하고 있지만, 우리는 종종 이 같은 약물들이 전체생존(OS)과 같은 실질적인 임상 목표에 대한 효과를 확증하는 데 실패한다는 사실을 알고 있다"고 말했다.

이어 "FDA는 제조사가 '임상적으로 의미 있는 평가변수'를 강력하게 평가할 수 있는 확증 임상시험을 진행하도록 규제해야 하며, 임상의들은 환자들에게 (신속 승인을 받은) 새로운 치료법을 제공할 때 임상적 혜택의 불확실성을 고려하고, 이를 알려야 한다"고 지적한 바 있다.

<코리아헬스로그 자매지 청년의사에 게재된 기사입니다.>