최근 한독이 희귀질환 전문 글로벌 바이오제약기업인 소비(Swedish Orphan Biovitrum, Sobi)'와 합작법인을 설립하면서, '키너렛(성분명 아나킨라)' 정식 도입 여부에 관심이 쏠리고 있다.

지난달 17일 국내에서 한독소비(Sobi-Handok)가 공식 출범했다. 한독소비는 희귀질환 비즈니스를 위해 한독과 소비가 49대 51의 지분율로 설립한 합작법인이다.

한독소비는 국내에 선보이는 첫 번째 제품으로 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 성인 환자의 치료를 위한 최초의 C3 단백질 표적 치료제 '엠파벨리(성분명 페그세타코플란)'를 택하고 지난 달 말 식품의약품안전처 허가 등록을 마쳤는데, 이는 과거 '솔리리스(성분명 에쿨리주맙)'와 '울토미리스(성분명 라불리주맙)'를 판매했던 한독의 마케팅 영업 라인을 십분 활용하겠다는 뜻으로 풀이된다.

여기에 더해 한독소비는 면역성혈소판감소증(ITP) 성인 환자의 치료를 위한 경구용 트롬보포이에틴 수용체 작용제(TPO-RA) '도프텔렛(성분명 아바트롬보팍)'을 다음 주자로 선택해 혈액질환 파이프라인을 강화했으며, 현재 식약처 허가 작업 중에 있다.

한편, 국내 혈액질환 전문가들은 한독소비의 출범 소식이 알려지자 '키너렛'의 정식 도입 여부에 촉각을 곤두세우고 있다.

키너렛은 류마티스관절염 치료에 개발된 인터루킨-1(IL-1) 억제제로, 국내에서는 미허가 긴급도입의약품으로 유통되고 있다.

노바티스가 개발한 '일라리스(성분명 카나키누맙)' 도입 전까진 극희귀질환인 유전재발열증후군 치료에 사용할 수 있는 유일한 치료 옵션이었기에 한국희귀·필수의약품센터를 통해 들여와 보험급여까지 적용되고 있는 상황.

그러나 최근 키너렛이 CAR-T 세포 치료 과정에서 발생하는 사이토카인방출증후군(cytokine release syndrome, CRS)과 면역세포연관 신경독성증후군(immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome, ICANS) 관리에 필수적인 약제로 급부상하면서 국내에서도 그 필요도가 점점 증가하고 있다.

실제 삼성서울병원 혈액종양내과 김석진 교수는 "현재 국내에서 CAR-T 세포 치료의 경우, 환자가 전액 본인부담으로 아나킨라를 사용하고 싶어도 사용할 방도가 없다"고 지적했다.

한국희귀·필수의약품센터를 통해 일부 병원이 수입해 사용할 수는 있지만, 과거 관절염 치료에 처방 코드가 잡혀 있어 약을 쓰면 무조건 임의비급여(불법으로 간주)가 돼 버린다는 것.

이에 대한혈액학회가 나서 식약처에 CAR-T 세포 치료 후처치에 대한 아나킨라의 사용 허가를 요청했지만, 식약처는 제약사가 요청하지도 않은 허가신청을 검토할 방법은 없다는 입장을 전한 것으로 알려졌다.

이 같은 상황에서 키너렛을 보유한 소비가 한독과 합작해 국내 법인을 설립하면서, 키너렛의 정식 허가를 진행할 수 있는 요건이 갖춰진 것이다.

다만, 한독소비는 아직 키너렛의 국내 도입에 대해 계획이 없는 것으로 나타났다.

한독 관계자는 "한독소비는 우선적으로 엠파벨리와 도프텔렛의 국내 허가를 우선적으로 진행 중"이라며 "키너렛에 대한 도입은 확정되지 않았다"고 말했다.

<코리아헬스로그 자매지 청년의사에 게재된 기사입니다.>