배아줄기세포를 복제해서 만든 새로운 도파민 세포를 뇌 속 죽은 도파민 세포와 교체해 파킨슨병을 치료하는 임상연구 결과가 나와 주목된다.   

황우석 사건 이후 20년만에 나온 배아줄기세포 유래 파킨슨병 치료제 임상 결과로, 1년 임상 연구결과 안전성과 효능이 우수해 난치성 질환인 파킨슨병이 정복될 날이 머지않아 보인다. 

고대안암병원 신경외과 장진우 교수와 세브란스병원 신경과 이필휴 교수팀은 25일 아시아 최초로 인간 배아줄기세포유래 중뇌 도파민 신경세포를 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자 3명에 뇌 이식한 후 1년 추적관찰한 결과 안전성과 유효성을 확인했다고 밝혔다. 

이번 임상연구에 참가한 파킨슨병 환자들은 항파킨슨 약물치료에도 불구하고 약효소진현상(wearing off)이나 보행동결현상(freezing of gait) 등의 부작용을 보인 사람들로 식품의약품안전처로부터 1/2a상 임상시험 승인을 받아 진행됐다. 

현재 전체 대상자 중 이미 1년이 경과한 초기 저용량(315만개 세포) 투여 대상자 3명의 경우 MRI, CT에서 세포 이식이나 수술과 관련한 부작용을 보이지 않았다. 

또한 유효성 측면에서도 가장 객관적인 운동기능 점수를 보여주는 MDS-UPDRS Part III (off) 평가에서 평균(Mean) 12.7점 감소해 우수한 운동 능력의 회복 효과를 확인할 수 있었다. 약효소진현상이나 보행동결현상 등도 좋아졌다. 

이식 1년 후 도파민 뇌영상(FP-CIT-PET)에서 부분적으로 도파민 신경세포 생착을 시사하는 도파민 수송체 증가 소견이 관찰됐으며, 이는 환자의 파킨슨 증상 호전과 상관적인 경향을 보였다.

현재 미국에서 진행 중인 배아줄기세포유래 파킨슨병치료제 임상시험의 경우 1년 후 MDS-UPDRS Part III (off) 평가에서 저용량(180만개 세포) 투여 그룹은 평균 7.6점 감소, 고용량(540만개 세포) 투여 그룹의 경우 평균 12.4점 감소의 회복 수준을 보여주고 있다.

고대안암병원 장진우 교수는 “비록 12명 대상자 모두가 아닌 수술 후 1년 경과한 첫 3명 저용량 투여 대상 환자의 임상 평가이지만 대상자 3명 모두 이식 수술과 세포 관련 안전성에서 특이한 문제를 발견하지 못했고 임상적 유효성에서도 우수한 결과를 보였다“고 밝혔다. 

배아줄기세포유래 세포치료제의 개발자인 연세의대 생리학교실 김동욱 교수는 “본 임상 연구용 세포치료제는 세계 최고 수준의 것으로 미국 배아줄기세포 임상팀보다 도파민 세포 순도 및 이식한 도파민 세포 생존율이 우수했다”며 “동물 시험 결과와 임상시험 결과가 상당히 일치하는 것 같다”고 전했다. 

또 “지금까지의 증상완화적 치료를 넘어 환자 뇌에 죽은 도파민 세포를 새 도파민 세포로 교체해주는 근본적인 치료제가 될 가능성을 시사한다”고 평가했다. 

한편, 연구팀은 향후 이식수술을 받은 전체 12명 환자의 장기간 안전성 및 임상적 유효성이 최종 확인되면 좀 더 많은 환자들을 대상으로 차기 단계의 2b/3상 임상시험에 들어갈 계획이다.