B형 혈우병 유전자치료제 '헴제닉스(성분명 에트라나코진데자파르보벡)’가 지난 13일 국내 허가됐다. 

식품의약품안전처는 씨에스엘베링코리아가 수입하는 희귀의약품 ‘헴제닉스'를 13일 허가했다고 밝혔다.

헴제닉스는 혈액응고 제9인자에 대한 억제인자(FIX Inhibitor)가 없는 성인의 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병(선천성 혈액응고 제9인자 결핍) 치료에 사용한다. 

혈액응고 제9인자를 암호화하는 DNA 서열을 간세포에 도입해 간세포에서 혈액응고 제9인자를 생산하도록 하는 기전으로 B형 혈우병을 치료한다. 

식약처는 "헴제닉스는 기존 치료제와 달리 장기적인 치료를 목적으로 단회 투여해 B형 혈우병 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다"며 "헴제닉스의 품질, 안전성·효과성, 제조 및 품질관리기준 등을 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(첨단재생바이오법)'에서 정한 심사기준에 따라 과학적으로 철저하게 심사·평가하면서, 신속처리 대상으로 지정해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다"고 말했다.

이어 "헴제닉스는 첨단재생바이오법 제30조에 따른 ‘장기추적조사’ 대상 의약품으로 제약사가 투여일로부터 15년간 이상사례 발생 현황을 추적조사하는 등 첨단바이오의약품 안전관리에 만전을 기할 예정"이라며 "앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 심각한 중증 질환이나 희귀질환 환자에게 새로운 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 전했다.