자궁내막암 면역항암제인 GSK '젬퍼리(성분명 도스탈리맙)', 다발골수종 5차 치료제인 안텐진의 '엑스포비오(성분명 셀리넥서)'가 급여 문턱을 넘으며 건강보험 적용에 한발 다가갔다. 

반면 한국로슈의 갑상선 수질암 및 비소세포폐암 치료제 '가브레토(성분명 프랄세티닙)'와 한독의 급성 골수성 백혈병(AML-MRC) 치료제 '빅시오스(성분명 시타라빈/다우노루비신)'의 급여기준 설정에 실패했다. 

건강보험심사평가원은 지난 14일 2023년 제4차 암질환심의위원회를 열고 GSK, 안텐진 등 제약사가 신청한 암 치료제들의 급여 타당성을 심의했다. 

암질심 심의결과, GSK가 개발한 항 PD-1 면역항암제 '젬퍼리'가 식품의약품안전처 허가 반년 만에 급여 첫 관문을 통과했다.

젬퍼리는 '이전 백금기반 전신 화학요법의 치료 중이거나 치료 후 진행을 나타낸 재발성 또는 진행성 불일치 복구결함(mismatch repair deficient, dMMR)/고빈도 현미부수체 불안정(microsatellite instability-high, MSI-H) 자궁내막암 성인 환자 치료'에 급여기준이 신설됐다. 자궁내막암 치료제로는 동일기전의 한국MSD '키트루다(성분명 펨브롤리주맙)'가 단독요법 및 '렌비마(성분명 렌바티닙)'와의 병용요법으로 허가를 획득했지만 아직 급여는 되지 않고 있다. 

안텐진이 개발한 최초의(first-in-class) XPO1 억제제 '엑스포비오'는 '이전에 네 가지의 치료 요법에서 적어도 두 가지 프로테아좀 억제제, 적어도 두 가지 면역조절 이미드 치료제 그리고 적어도 한 가지의 항 CD38 항체 치료를 받은 재발·불응성 다발골수종 성인 환자 치료에 덱사메타손과의 병용요법'으로 급여기준이 정해졌다.

엑스포비오는 핵 수송 단백질(Nuclear export protein)인 XPO1를 선택적으로 억제하는 새로운 기전의 약제로, 작년 7월 식약처로부터 ▲재발·불응성 다발골수종 5차 이상 치료에 덱사메타손과의 병용요법 ▲재발·불응성 미만성 거대 B세포 림프종 3차 이상 치료에 단독요법으로 승인 받았다.

하지만 이번 암질심 심의에서 재발·불응성 미만성 거대 B세포 림프종 3차 이상 치료에는 급여기준을 설정하는데 실패했다. 

엑스탄디와 자이티가의 필수급여 전환 안건은 통과됐다.  

환자분담률 30%로 선별급여가 적용되던 전립선암 치료제 아스텔라스 '엑스탄디(성분명 엔잘루타마이드)'와 얀센 '자이티가(성분명 아비라테론 아세테이트)'는 필수급여 전환을 위한 첫 문턱을 넘었다.

로슈 '가브레토'와 한독 '빅시오스'는 급여기준 설정에 모두 실패했다.

가브레토는 갑상선 수질암 및 비소세포폐암 치료에 사용되는 RET 억제제로, 이번이 첫 번째 급여 도전이었지만 급여 첫 관문을 넘지 못했다.

국내에서 가브레토의 급여 도전이 이어질 지는 미지수다. 최근 로슈 본사가 원개발사인 블루프린트(Blueprint Medicines Corporation)에 가브레토 판권을 반환하며, 국내에서도 한국로슈의 가브레토 판매가 올해 연말 종료될 예정이기 때문.

블루프린트는 1년 새 가브레토가 판매 중이거나 개발 중인 국가에서 환자들의 치료 접근성이 훼손되지 않도록 방안을 모색하겠다고 밝혔지만, 국내에선 한국로슈에 이어 가브레토를 담당할 기업에 대해 알려진 바 없다.

한독이 아일랜드 제약회사 재즈 파마슈티컬스(Jazz Pharmaceuticals)로부터 도입한 백혈병 치료제 빅시오스도 첫 번째 급여 도전에 실패했다.

빅시오스는 지난해 11월 말 '새로 진단받은 치료 관련 급성 골수성 백혈병(t-AML) 또는 골수이형성증 관련 변화를 동반한 급성 골수성 백혈병(AML-MRC) 치료'에 허가 받았다.

기존 치료 성분인 '다우노루비신'과 '시타라빈'을 1:5 몰비(molar ratio)로 혼합한 리포좀 제형으로, 골수에서 고농도로 머무르는 시간을 연장시키고 백혈병 세포에 대한 선택성을 높임으로써 항 종양 효과를 개선시켰다.

한독은 예후가 특히 좋지 않은 고위험 AML 환자를 타깃해 빅시오스의 급여 출시를 노렸지만 급여 첫 관문을 넘어서지 못했다.

한편, 이번 암질심을 통과한 치료제들은 향후 약제급여평가위원회 심의를 거쳐 건강보험공단과의 약가협상 후 건강보험정책심의위원회 의결을 통해 최종 급여 여부를 확정짓게 된다.