척수성근위축증(Spinal muscular atrophy, SMA) 치료제 '스핀라자(성분명 뉴시너넨)'를 보유한 바이오젠과 '에브리스디(성분명 리스디플람)' 제조사 로슈가 최근 정부와 약가협상을 연장한 끝에 최근 극적 합의가 이뤄진 것으로 알려졌다. 이에 환자들이 촉각을 곤두세우고 있는 투약 기준에도 관심이 모인다.

업계 관계자 등에 따르면, 국민건강보험공단과 각 제조사들은 연장된 약가협상 기한 마지막 날인 지난 11일 극적 합의를 이뤘다. 이로써 스핀라자의 급여 확대와 에브리스디의 급여 신설 안건은 건강보험정책심의위원회 절차만을 남겨두고 있다. 이달 건정심 의결이 마무리되면 이르면 내달부터 급여 적용될 전망이다.

앞서 에브리스디는 2021년 7월, 스핀라자는 2021년 말 급여 확대를 신청한 바 있다. 두 약제의 약가협상 타결 소식이 알려지자, 환자 및 가족들의 관심은 새롭게 개정될 투약 기준에 쏠리고 있다.

정부는 스핀라자 치료가 환자 1인당 연간 3억원 가까이 소요된다는 점에서 보험재정 건정성 확보를 위한 사후관리 방안 마련이 필요하다고 판단해, 급여 심사를 미루고 약 1년 반 넘게 의료전문가들과 SMA 치료제에 대한 투약 기준 논의를 진행한 바 있다.

새롭게 발표될 스핀라자 급여기준에는 투약대상, 평가방법, 중단기준, 교체투여 등에 대한 내용이 담길 것으로 예상된다. 이는 에브리스디에도 일부분 동일하게 적용될 것으로 보인다.

취재 결과, 투약대상은 영구적 인공호흡기를 사용하고 있지 않은 3형 환자까지로 확대하되, 환자들은 사전 승인 신청 시 연령별(생후 24개월 초과~만18세 이하, 만18세 초과) 운동기능 평가결과에 따른 투여시작 조건을 만족해야 하는 것으로 알려졌다.

정부는 의료전문가들의 의견을 받아들여 환자들의 다양한 임상 증상을 고려한 운동기능 평가도구의 종류를 다양화했으며, 중단기준에서 주요한 판단 요인인 '개선'에 대한 정의를 평가도구별로 명확히 규정해 제시했다고 전해졌다.

<코리아헬스로그 자매지 청년의사에 게재된 기사입니다.>