건강보험에 급여등재된 초고가 의약품들의 치료성과율이 기대한 것보다 낮아 제약사들의 환급비율을 높일 필요가 있다는 지적이 나왔다. 

현재 건강보험에 등재된 초고가 의약품 가운데 대표적인 치료제는 한국노바티스제약의 척수성근위축증 치료제인 졸겐스마와 B세포 급성 림프성 백혈병 및 미만성 거대 B세포 림프종 치료제인 킴리아주다. 

킴리아주는 1회 투여에 3.6억원에 달하는 치료제로 주로 25세 이하의 소아와 젊은 환자들을 치료하기 위해 사용된다. 가장 비싼 약으로 알려진 졸겐스마주는 비급여 시 1회 투약비용이 19.8억원에 달한다 .

국회 보건복지위원회 김영주 의원(더불어민주당)이 건강보험심사평가원 등으로부터 ‘킴리아주와 졸겐스마 등 초고가 의약품 투여현황과 환자반응평가’ 등의 자료를 받아 분석한 결과, 킴리아주 투여환자 중 75% 이상이 개선 효과가 없었던 것으로 나타났다.

초고가 중증질환 신약은 비용효과성이 불분명해 국민건강보험공단에서는 환자별로 치료 성과를 추적 관찰하여 효과가 없을 경우 계약에 따라 일정 비율에 해당하는 금액을 제약회사가 건보공단에 환급하는 ‘환자단위 성과기반 위험분담제’를 시행하고 있다 .

이에 심평원은 2022년 12월부터 킴리아주와 졸겐스마주 등 초고가약 투여 환자의 투약정보와 투여 후 약제에 대한 반응평가까지 모니터링하는 ‘고가약 관리 시스템’을 운영하고 있다 .

급여 등재 후 킴리아주를 투약한 환자는 146명이다. 이 중 소아 백혈병 21명, 미만성 거대 B세포 림프종 환자는 125명이다. 이들의 급여 청구비용은 526억원이다. 졸겐스마주는 12명이 투약했으며, 급여청구비용은 238억원이었다.

심사평가원에 따르면 23년 8월 기준으로 킴리아주 투여 6개월이 지난 림프종환자 130명이 반응평가를 제출했는데 이 중 99명이 환급대상으로 분류됐다. 킴리아주 투여환자 중 75% 이상에게 의미있는 개선 효과가 없었던 것이다. 졸겐스마주는 결과 제출 환자 9명 중 1명만 환급대상으로 나와 졸겐스마 투여 환자 88% 이상이 효과를 본 것으로 나타났다.

하지만 건보공단과 제약사는 협상을 통해 환급비율을 정하는데 현재 킴리아주의 경우 약효가 없어도 환급비율이 50% 이하, 졸겐스마주는 환급비율이 50% 이상인 것으로 알려져 있다. 

이에 대해 김영주 의원은 "사각지대 방지를 위해 킴리아주와 졸겐스마주처럼 초고가 치료제가 필요한 환자에게 급여 대상을 확대해 나가야 하는 것은 맞다"면서도 "그러나 문제는 치료 성과가 떨어지는 의약품에 수백억의 급여비용이 소진된다는 점이다. 따라서 초고가 신약의 지속가능한 급여를 위해서는 성과단위 위험분담제를 강화, 치료효과가 없을 시 제약사의 환급비율을 높일 필요가 있다"고 지적했다. 

또한 "초고가 의약품은 급여 이후에도 환자본인부담금이 높은 만큼 치료효과가 없을 경우 환자도 일정 부분 환급을 받을 수 있도록 시스템을 개선해야 한다”고 강조했다.

이같은 지적에 대해 한국노바티스는 "이번 결과는 심평원 시스템으로 제출된 반응평가 보고서 6개월과 12개월을 기준으로 도출된 자료로 최종 심사결과가 아니다. 또한 해외 RWE 등과 비교 시 짧은 기간 관찰된 결과"라면서 "킴리아주의 보험급여 등재 직후 치료옵션이 없어 신약을 기다려온 중증의 환자들이 초반에 대거 유입되었을 가능성이 높으므로, 해당 데이터 만으로 킴리아주의 치료성과를 단정짓기에는 적절치 않다"는 입장을 밝혔다.

따라서 "현 시점에서 킴리아주의 치료효과를 판단하는 것은 시기상조이며, 추후 충분한 데이터가 쌓인 후 총체적인 검토가 가능하다"는 게 한국노바티스의 입장이다. 

한편, 킴리아주는 표준치료에 반응하지 않아 기대 여명이 약 6개월에 불과했던 재발성∙불응성 DLBCL 환자를 대상으로 한 다국적 3상 임상연구에서 단 한 번의 치료로 완전 관해에 이르게 하고 투여 2년 시점에서 무진행 생존율이 33%로 확인된 바 있다.