재발 잦은 다발성골수종 환자에게 새 치료제로 기대를 모았던 첫 항체약물접합체 신약 '블렌렙'이 기존 치료요법과 비교해 우월한 효과를 입증하는데 실패했다. 

GSK는 재발·불응성 다발골수종 환자 대상으로 블렌렙 단독요법과 포말리도마이드와 저용량 덱사메타손 병용요법을 비교 평가한 3상 임상 연구(DREAMM-3)에서 새 치료법의 효과를 볼 수 있는 무진행생존기간(질병이 악화되지 않은 시간:PFS)에서 블렌렙의 우월성을 입증하는데 실패했다고 지난 7일(현지시간) 발표했다. 

블렌렙은 면역항체를 만드는 형질세포가 비정상적으로 분화‧증식되는 다발성골수종 치료제 중 최초의 항체약물접합체 기전 신약으로 주목을 받았다. 타겟에 정확히 도달하는 '항체'에 약물을 담은 새로운 기전의 약제로 보다 높은 효과가 있을 것으로 기대를 모은 것이다. 

이 때문에 지난 2020년 미국 식품의약국(FDA)은 블렌렙을 최소 4회 이상 선행 치료 경험이 있는 다발골수종 환자 중 ▲프로테아좀 억제제 1종 ▲면역조절제 1종▲항-CD38단클론 항체 1종 등에 치료 반응을 안 보이면서 병이 진행한 경우에 시도할 수 있는 치료제로 첫 허가를 내줬다. 

그러나 이번 3상 임상 연구를 통해 블렌렙은 이미 글로벌 블록버스터 신약 위치를 점하고 있는 '포말리도마이드'와 저용량 덱사메타손 병용요법과의 비교 연구에서 우월한 효과를 입증하지 못했다.

무진행생존기간은 블렌렙 단독요법 그룹이 11.2개월, 포말리도마이드 병용요법 그룹이 7개월이었다. 약에 대한 전체 반응률(ORR)은 블렌렙 단독요법 그룹이 41%, 포말리도마이드 병용요법 그룹이 36%였다.

전체 생존기간 중앙값(mOS)은 블렌렙 단독요법 그룹이 21.2개월,  포말리도마이드 병용요법 그룹이 21.1개월이었다. 12개월 시점에서의 약에 대한 반응기간(DOR) 비율은 블렌렙 단독요법 그룹이 76.8%, 포말리도마이드 병용요법 그룹이 48.4%였다. 

다만 GSK는 다발성골수종 초기 치료에서의 블렌렙의 효과와 표준 치료법과의 조합 치료와 효능 유지를 위한 용량 최적화에서 블렌렙의 이점을 입증하기 위한 연구를 지속할 계획임을 이날 같이 밝혔다.