바이엘 암종불문 항암제 '비트락비'(성분명 라로트렉티닙)가 NTRK 유전자 융합 암 성인 및 소아 환자 대상 장기 효능 및 안전성을 입증했다.

바이엘은 지난 2일부터 6일까지 진행된 2023년 미국임상종양학회(ASCO 2023) 연례 학술대회에서 이같은 결과를 담은 4건의 비트락비 연구를 공개했다.

4건의 연구는 ▲TRK 융합 암 성인 환자 대상 Abstract 3141 연구 ▲TRK 융합 폐암 환자 대상 Abstract 9056 연구 ▲TRK 융합 갑상선암 환자 대상 Abstract 6091 연구 ▲영아 섬유육종 신규 진단 소아환자 대상 라로트렉티닙 임상 2상 연구: 소아암그룹(COG) ADVL 1823 코호트 A(Abstract 10008) 연구 등이다.

Abstract 3141 연구 결과, IRC(Independent Review Committee)에 따른 평가 가능 환자의 객관적 반응률(ORR)은 57%, 완전관해(CR) 16%(병리학적 완전관해 1건 포함), 부분관해(PR) 41%를 기록했다.

중추신경계 전이가 있는 평가 가능 환자(n=22)의 경우, ORR은 68%로 나타났다. 추적기간 중앙값 32.3개월 시점에서 전체 환자의 치료반응 도달 기간(time to response)의 중앙값은 1.8개월, 반응지속기간(DoR)의 중앙값은 43.3개월이었다. 치료관련 이상반응(TRAEs)은 주로 1~2등급이었으며, 3~4등급이 나타난 환자 수는 27명(14%)이었다.

Abstract 6091 연구에서 등록된 IRC 평가 대상 TRK 융합 폐암 성인환자 27명의 ORR은 74%로, 3명은 CR, 17명은 PR에 도달했다. 중추신경계 전이가 있었던 환자 12명의 ORR은 67%로, 8명이 PR에 도달했다. DoR의 중앙값은 33.9개월이었으며, 추적기간의 중앙값은 22.9개월이었다. 치료관련 이상반응은 주로 1-2등급이었으며, 3-4등급이 나타난 환자 수는 5명이었다.

갑상선암 환자 대상으로 진행된 Abstract 6091 연구 결과, CR 10% 및 PR 53%를 포함해 ORR은 63%였다. 분화 갑상선암으로 분류된 환자(N=23)의 ORR은 78%, 미분화 갑상선암으로 분류된 환자(n=7)의 ORR은 14%를 기록했다. 중추신경계 전이가 있는 환자 모두(n=4)는 부분관해 베이스라인에 도달했다.

추적연구 중앙값 32.3개월 시점에서 반응도달기간의 중앙값은 1.9개월, DoR의 중앙값은 43.3개월이었다. 3등급 이상의 치료관련 이상반응, 빈혈 및 림프구 수치 감소를 보고한 환자 수는 2명(7%)이었으며, 치료관련 이상반응으로 치료를 중단한 사례는 없었다.

영유아의 경우, 다른 연구에 비해 높은 반응률을 보였다. 영아 섬유육종을 신규 진단받은 소아환자 대상 비트락비 평가 연구는 Simon 2-stage 설계를 활용해(데이터 컷오프 2022년 12월 31일) 절제불가능 혹은 전이성 영아섬유육종 환자 18명(생후 1개월부터 4.6세까지 분포)으로 코호트 A를 구성했다.

2019년 10월부터 2022년 5월까지, 18명 중 17명(94%)이 입증된 ORR을 보였으며, 1명은 완전관해, 16명은 부분관해에 도달했다. 반응을 보이지 않은 1명의 환자는 2주기 후 79%의 종양이 제거됐다. 첫 6주기 내에 질병 진행 또는 독성으로 인해 치료를 중단한 환자는 없었다. 3등급 이상의 치료관련 이상반응을 보인 환자 수는 7명이었으며, 호중구감소증이 가장 흔하게 나타났다.

〈코리아헬스로그 자매지 '청년의사'에 게재된 기사입니다.〉