세르비에의 IDH1 억제제 '팁소보(성분명 아이보시데닙)'가 올해 국내에서 출시될 전망이다. 이 경우 IDH1 돌연변이를 가진 국내 암환자들에게도 표적치료 선택지가 생기게 된다.

최근 '팁소보'의 식품의약품안전처 허가가 임박한 것으로 나타났다. 한국세르비에 내부에서도 팁소보의 론칭 준비가 한창이라는 후문이다.

팁소보는 IDH1 돌연변이를 표적하는 강력한 경구용 소분자 억제제로, 해당 기전 최초의(first-in-class) 표적항암제다.

현재 미국에서 팁소보는 '급성골수성백혈병(Acute Myeloid Leukemia, AML)'과 '담도암(Cholangiocarcinoma)', '골수형성이상증후군(Myelodysplastic Syndromes, MDS)' 치료에 허가 받아 사용되고 있다.

2018년 7월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 'IDH1 돌연변이를 가진 재발불응성 AML 환자 치료에 단독요법'으로 최초 허가를 받은 팁소보는, 이후 집중화학요법을 사용할 수 없는 새로 진단받은 AML 환자에서 단독요법(2019년 5월)과 아자시티딘과의 병용요법(2022년 5월)으로 적응증을 확대했다.

또한 2021년에는 '이전에 치료 이력이 있고 IDH1 돌연변이를 가진 국소진행성 또는 전이성 담도암 환자 치료에 단독요법'으로 허가 받았으며, 가장 최근에는 작년 10월 'IDH1 돌연변이를 가진 재발불응성 MDS 환자 치료에 단독요법'으로 허가 받았다.

다만, 유럽에서 팁소보는 'IDH1 R132 변이를 가지며 새로 진단된 AML 환자에서 아자시티딘과의 병용요법' 및 'IDH1 R132 변이를 가지며 치료 이력이 있는 담도암 환자에서 단독요법'으로 2개 적응증만을 가지고 있다.

현재 식약처가 심사 중인 적응증 역시 'AML'과 '담도암'인 것으로 알려졌다.

새로 진단된 AML 환자에서 팁소보와 아자시티딘 병용요법을 평가한 3상 임상 AGILE 연구 및 담도암 환자에서 팁소보 단독요법을 평가한 3상 임상 ClarIDHy 연구에 한국이 참여 국가 중 하나로 포함돼 있기 때문.

한편, 한국세르비에는 식약처 허가가 마무리되는 대로 우선 팁소보를 비급여 출시한다는 계획이다. 론칭 시기는 올해 중순쯤으로 된다.

<코리아헬스로그 자매지 청년의사에 게재된 기사입니다.>