레코르다티 소아 신경모세포종 치료제 '콰지바(디누툭시맙)'가 급여 첫 관문인 암질환심의위원회를 빠르게 통과해 건강보험 적용의 기대감을 높였지만 두번째 관문인 약제급여평가위원회 문턱을 넘지 못하고 비급여 판정을 받았다. 

반면 급성 골수성백혈병 치료제인 한독의 '빅시오스리포좀'은 급여 적정성을 인정받아 건보적용에 한발 더 다가서게 됐다. 

건강보험심사평가원은 8일 약제급여평가위원회를 열고 '콰지바', '빅시오스리포좀'에 대한 급여 적정성을 심의했다. 

그 결과 콰지바는 급여 적정성을 인정받지 못하고 비급여로 남게 됐다. 

콰지바는 만 12개월 이상 소아에서 ▲이전에 유도 화학요법 이후 부분반응 이상을 보인 후 골수 제거 요법과 줄기세포 이식을 받은 이력이 있는 고위험군 ▲재발성 또는 불응성 신경모세포종에 대해 급여기준이 설정된 바 있다. 

한독의 '빅시오스리포좀'은 급성 골수성백혈병 치료제로 골수이형성증 동반 급성 골수성 백혈병(AML-MRC) 치료제 시타라빈과 다우노루비신을 병합한 약물이다. 한독이 아일랜드 제약회사인 재즈 파마슈티컬스(Jazz Pharmaceuticals)로부터 도입했다. 

지난 22년 11월 말  '새로 진단받은 치료 관련 급성 골수성 백혈병(t-AML) 또는 골수이형성증 관련 변화를 동반한 급성 골수성 백혈병(AML-MRC) 치료제'로 식품의약품안전처의 허가를 받았다. 허가 1년만에 급여까지 도전했지만, 지난 6월 개최된 암질환심의위원회에서 급여 도전에 고배를 마신 바 있다.

하지만 이번 약평위를 통과한 만큼 국민건강보험공단과의 약가협상과 건강보험정책심의위원회 의결만을 남겨놓게 됐다. 

한편, 심평원은 이날 '신약 등 협상대상 약제의 세부평가기준'을 개정 발표했다. 

혁신신약 가치 보상 등을 통한 환자 접근성 제고와 약가 제도를 개선하기 위한 것으로 질병부담이 큰 중증난치 질환에 사용되는 약제까지 위험분담제 적용 대상을 확대하고, 추가 청구액 15억 미만의 위험분담 약제에 대한 급여 확대 절차를 간소화했다.

또한, ICER 임계값 평가 소요 중 하나인 혁신성의 의미를 구체화 하고, 성과기반 환급형 위험분담 적용 약제의 임상성과 평가 절차(방법 및 제출 자료 등)를 명확히 하여 신약의 적정 가치 반영을 위한 기준을 마련했다.