국회 강선우 의원이 주최하고 한국희귀·난치성질환연합회가 주관하는 ‘Cell & Gene Initiative 희귀·난치성질환 국내 치료제 개발을 위한 학술 포럼’이 오는 15일 오전 10시 국회의원회관 제2소회의실에서 열린다. 이 학술 포럼은 희귀·난치성질환연합회 유튜브 채널인 ‘엔젤스푼TV’를 통해 생중계된다.

희귀질환의 80%가 유전자 변이로 인해 발병하는 것으로 추정되고 있으며, 진단 및 치료기술의 고도화와 세포·유전자치료 범위가 점차 확장돼가고 있음에도, 국내에는 치료제가 없어 개인이 높은 본인부담금을 감수하면서까지 해외에서 약제를 수입하는 사례가 발생하고 있다.

이번 학술 포럼에서는 세포 및 유전자치료가 주목받고 있는 시대에서 국내 치료제 개발이 보다 더 확대될 수 있도록 주도하고자 개최하며, 관련 전문가들이 환자 중심 국내 임상시험 현황 및 절차, 혁신 희귀질환 진단 기술의 환자 접근성 개선을 위한 제언, 세포 및 유전자 치료제 개발현황 등에 대해 발제할 예정이다.

좌장은 순천향대 안과학교실 박태관 교수가 맡고, 공익적임상시험지원센터 하정은 센터장(환자 중심 국내 임상시험 현황 및 절차), 쓰리빌리언 금창원 대표(혁신 희귀질환 진단 기술의 환자 접근성 개선을 위한 제언), 한국생명공학연구원 정경숙 박사(유전자치료 기반 망막질환 치료제 개발), 건양의대 류정묵 교수(퇴행성 망막질환에 대한 줄기세포치료제), 카이스트 생명과학과 김진우 교수(망막 재생을 통한 망막퇴행성 질환 치료)가 발제를 맡는다.

강선우 의원은 “전세계적으로 희귀의약품 시장의 규모가 커지는 만큼 금번 학술 포럼이 국내 치료제 개발 필요성을 공감하고 촉진하는 귀한 자리가 되기를 기대한다”고 밝혔다.

한국희귀·난치성질환연합회 김재학 회장은 “임상과 치료제 개발에 대한 현재 상황을 공유하고, 더욱 발전적인 논의가 이루어지는 자리에 희귀·난치성질환 환우와 가족이 더욱 활발히 참여할 수 있기를 소망한다”고 밝혔다.