비대성 심근병증 치료 패러다임을 바꿨다고 평가받고 있는 한국BMS의 '캄지오스(성분명 마바캄텐)'가 두번째 도전만에 건강보험 급여 관문인 약제평가위원회를 통과했다.  

한독의 새 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 ‘엠파벨리(성분명 페그세타코플란)’는 허가된 지 두달만에 약평위까지 무난히 통과하며, 급여에 한발 더 다가서게 됐다. 

반면 시신경척수염 질환 치료제 미쓰비시다나베파마코리아 '업리즈나(성분명 이네빌리주맙)'는 평가금액 이하 수용이라는 조건부 성적을 받았다. 

건강보험심사평가원은 지난 4일 제7차 약제급여평가위원회를 열고, 신규 약제들의 요양급여 결정 및 약제 재평가 대상 약제들의 급여 적정성을 심의했다. 

그 결과 지난달 재심의 결정이 나왔던 한국BMS제약의 비대성 심근병증 치료제 '캄지오스'가 이번에는 급여 적정성이 있다는 판정을 받았다. 

캄지오스는 심근에 있는 액틴과 마이오신이 서로 과도하게 연결되면서 심근이 지나치게 수축, 심근의 이완이 어려워짐으로써 심장의 변형을 초래하고 기능이 떨어지게 되는 유전성 희귀질환이다. 

증상 완화에만 초점이 맞춰져 있던 기존의 약물치료 한계를 뛰어넘어 심장의 구조 개선과 그로 인한 증상 해결에 기여함으로써 비침습적 치료 단계에서 좀 더 유연한 접근을 가능하게 만든 치료제로 평가되고 있다. 

한독의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 ‘엠파벨리'도 약평위를 무난히 통과했다. 지난 5월 성인의 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제로 식품의약품안전처의 허가를 획득했다. 

발작성 야간 혈색소뇨증은 X-염색체에 체성 돌연변이로 인해 적혈구가 보체반응에 민감해 혈관 내/외 용혈을 유발하는 질환이다. 조혈모세포가 감소된 재생불량성 빈혈로 나타난다. 피로감, 만성 용혈로 인한 황달, 간·비종대, 용혈성 빈혈, 조혈 결핍, 정맥 혈전으로 인한 증상이 나타난다. 

엠파벨리주는 선천성 체내 면역 체계의 일부인 보체 단백질 C3 및 C3b에 결합해 보체연쇄반응을 저해, 혈관 안팎의 용혈을 억제하는 치료제다. 아스트라제네카의 ‘솔리리스(에쿨리주맙)’, ‘울토미리스(성분명 라불리주맙)’가 보체 C5 억제제라는 점에서 기전에 차이가 있다. 정맥주사 제형인 솔리리스, 울토미리스와 달리 피하주사라는 점도 특징이다.

지난 21년 허가돼 급여 도전에 나섰던 미쓰비시다나베파마코리아 '업리즈나(성분명 이네빌리주맙)'는 심평원의 평가금액 이하라는 조건 수용시 급여 적정성이 인정된다는 판정이 내려졌다. 

업리즈나는 연 2회 투여로 희귀질환인 시신경척수염 범주질환을 관리할 수 있는 신약이다. 

'시신경척수염 범주질환'은 주로 시신경과 척수신경을 침범하는 자가면역 기전에 의해 발생하는 희귀 탈수초성 질환으로, 대부분의 환자들은 지속적인 재발을 겪으며 회복이 불완전해 축적된 신경손상으로 시력 상실과 보행장애를 겪는다. 호흡부전으로 인한 사망까지 초래할 수 있는 심각한 자가면역질환이다. 

B세포에 의해 생성되며 시신경척수염 범주질환 환자의 80% 이상에서 발견되는 'AQP4 자가항체'는 중추신경계 내 별아교세포(astrocyte)에 존재하는 표적항원인 AQP4와 결합해 면역반응 활성화를 통해 신경손상을 일으키는 것으로 알려져 있는데, '업리즈나'는 B세포 특이 표면항원인 CD19에 선택적으로 결합해 AQP4 항체를 생성하는 B세포를 고갈시켜 시신경척수염 범주질환의 재발을 예방한다.

한편 이날 약평위에서는 7개 성분 약제들의 급여적정성 평가가 내려졌다. 

그 결과 ▲당뇨병성 다발성 신경염의 완화와 당뇨병 다발신경병증의 완화 치료제 '티옥트산' ▲기관지천식과 (성인)알레르기비염 및 (소아)통년성 알레르기비염 치료제 '프란루카스트수화물' ▲기능성 소화불량으로 인한 소화기 증상(속쓰림, 구역, 구토) 완화제 '모사프리드는 급여 적정성 있음으로 평가됐다. 

반면 ▲기능성소화불량으로 인한 소화기증상(복부팽만, 상복부통, 식욕부진, 속쓰림, 구역, 구토) 완화제 '이토프리드염산염' ▲만성 동맥폐색증(버거씨병, 폐색성동맥경화증, 당뇨병성말초혈관병증 등)에 의한 궤양, 통증 및 냉감 등의 허혈성 증상 개선 치료제 '사르포그렐레이트염산염' ▲급·만성기관지염에 따른 기침 완화제 '레보드로프로피진'은 임상적 유용성이 없거나 불분명해 비용효과성이 없다는 판정이 내려졌다. 급성기관지염에 따른 기도폐쇄성 장애에 의한 호흡곤란 등의 증상완화제 '포르모테롤 푸마르산염수화물'의 경우 현재로서는 급여적정성이 없지만 국내 임상시험결과를 추가제출하면 재논의하기로 했다. 

심평원은 "7개 성분 관련 제약사는 결과통보 후 30일 이내에 이의신청서를 제출할 수 있으며, 제출 시 약평위의 재심의를 거치게 된다"고 밝혔다.