면역관용요법(Immune Tolerance Induction, ITI) 실패를 급여 선행조건에 포함시키면서 소아 환자 치료 접근성을 떨어뜨렸다는 지적을 받아온 혈우병 치료제 ‘헴리브라 피하주사(성분명 에미시주맙)’의 급여기준이 변경됐다. 

보건복지부는 지난 25일 이 같은 내용을 담은 ‘요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항’ 개정안을 고시하고, 오는 9월 1일부터 시행에 들어간다고 밝혔다.

그동안 만1세 이상 만12세 미만 소아환자의 경우 면역관용요법(ITI)에 실패하거나 ▲ITI 요양급여에 관한 기준에 의한 ITI 대상자 기준에 부합되나 시도할 수 없음이 투여소견서 등을 통해 입증되는 경우 ▲ITI 성공 후 항체가 재출현한 경우에만 급여가 됐다.

하지만 앞으로는 면역관용요법에 실패하거나 최근 최근 24주간 출혈건수가 3회 이상으로 우회인자제제를 투여한 경우라면 모두 급여 혜택을 받을 수 있다. 즉, 혈관이 약한 어린이가 2~3년의 정맥 주사를 맞는 면역관용요법(ITI)를 거치지 않고도 헴리브라 피하주사의 건강보험 적용을 받을 수 있게 된 것이다. 

혈우병은 혈액을 응고해 주는 인자가 부족해 상처가 나면 지혈이 잘 멈추지 않는 희귀 유전성 질환이다. 면역관용요법(ITI)은 혈우병 환자들이 주 2∼3회 최대 2∼3년 동안 정맥주사로 약제를 투여하는 치료 방법이다.

그러나 혈관이 약한 어린아이들의 경우 혈관이 모두 딱딱하게 굳고 숨어버려 5~6번씩 주사바늘을 찔러야만 했다. 그러다보니 그 부위가 멍이 들고 그러면 다시 주사를 맞아야 하는 악순환에 시달려왔다.

이에 혈우병 환아 부모들은 건강보험심사평가원 앞 농성에 이어 국민청원을 제기하는 등 급여기준 개선을 촉구해왔다.

개정안은 이외에도 임상적 유용성이 허가사항의 사용상 주의사항에 따른 위험성 보다 높다고 판단되거나 ITI를 포함한 치료법과 헴리브라 투여와 연관성 등에 대해 환자에게 충분히 설명하도록 했다. 이후 환자나 보호자가 동의했을 때 투여해야 한다는 규정도 달았다. 진료기록부에 이같은 내용을 작성한 설명·동의서를 보관토록 했다.

투여방법도 변경했다. 부하용량 투여 기간 동안 자가 투여에 대한 교육 후 최소 1회 이상 성공적인 자가 투여를 병원에서 확인한 경우에 한해 1회 내원 시 최대 4주 분까지 요양급여를 인정하기로 했으며, 이후 처방은 투약 등의 확인을 위한 일지를 환자 및 보호자가 작성하고, 이를 요양기관이 관리한 경우에 한해 급여로 인정하기로 했다.

처방 주체에 대한 기준도 변경했다. 기존에는 최근 1년간 혈우병 진료 실적이 있는 경우 헴리브라 처방이 가능했지만 앞으로는 1년 이상 혈우병 진료 실적이 있어야 한다.

복지부는 급여 기준 개정 사유에 대해 “국내외 허가사항과 교과서, 임상진료지침, 임상연구문헌, 관련 학회의견 등을 참조해 만1세 이상 만12세 미만 항체 환자에게 면역관용요법 선행 요건을 변경했다”고 설명했다.