진코어가 초소형 염기교정 유전자가위 기술 개발에 성공했다. 

유전자가위란 인간 및 동식물 세포의 유전체를 교정하는데 사용되는 유전자 교정(genome editing) 기술로 유전체에서 특정 염기 서열을 인식한 후 해당 부위의 DNA를 정교하게 잘라내는 시스템을 말한다. 

유전자교정 치료를 위해서는 유전자가위를 원하는 곳으로 전달하는 것이 필수적이다. 치료가 필요한 다양한 조직으로 보내기 위해서는 현재까지 AAV 바이러스를 이용하는 것이 최선이었다. 하지만 대표적인 크리스퍼 유전자가위인 CRISPR-Cas9 기반기술은 AAV가 전달할 수 있는 유전자의 크기가 4.7 kb로 제한되어 있어 가장 대중적인 기술임에도 유전자치료제로서 한계가 있다.

진코어가 개발한 기술은 기존 전달이 불가능했던 뇌, 근육, 심장, 폐 등 다양한 조직으로 전달이 가능한 새로운 염기교정 유전자가위다. DNA의 절단 없이 염기교정이 가능하다. 실제 동물모델에서 AAV를 통한 다양한 조직으로의 전달이 가능함과 원하는 조직에서 교정효율을 증명함으로써 기존의 유전자가위로 접근할 수 없었던 염기변이에 의한 유전질환을 치료할 수 있는 가능성이 열렸다는 평가를 받고 있다. 

이번 연구결과는 세계적 저널인 ‘네이처 케미컬 바이올로지’(Nature Chemical Biology, IF 16.174) 한국시각 8월 2일자 온라인 판에 'Hypercompact adenine base editors based on transposase B guided by engineered RNA'(제1저자: 김도연 박사, 정유희 박사, 교신저자: 김용삼 대표이사)라는 이름으로 발표됐다. 중소벤처기업부, 농촌진흥청, 과학기술정보통신부, 한국생명공학연구원 지원으로 수행됐다. 

특히 전세계적으로 유전자가위기술을 활용한 치료제 개발이 적극적으로 이루어지고 있어 다국적제약사를 통한 임상개시로 유전자치료제 시장의 가파른 성장세가 예측된다. 

진코어 대표이사는 “최근 서울연구센터를 확장해 대규모 인력유치를 통한 초소형 유전자가위기술 기반의 유전자치료제를 개발 중으로 이번 연구성과는 치료가능한 유전질환을 확대할 수 있는 중요한 의미가 있다”며, “유전자치료를 위한 다양한 유전자가위기술 중의 하나로 인류 발전에 기여할 수 있는 또 하나의 중요한 기술이 되기를 기대한다”고 밝혔다.

한편, 진코어는 생명연 연구원창업기업으로 독자적인 유전자가위기술을 통하여 유전자치료제 및 신품종 개발에 주력하고 있는 유전자가위기술 플렛폼 기업이다. 진코어는 지난 2021년 초소형 유전자가위기술인 CRISPR-Cas12f GE 시스템을 개발해 세계적 저널인 ‘네이처 바이오테크놀로지(Nature Biotechnology, IF 54.908)에 게재했으며, 현재 다양한 초소형 유전자가위기술을 이용한 바이러스, non-바이러스 기반의 유전자치료제를 개발하고 있다.