난치성 질환인 중증 궤양성 대장염 치료에 옵션이 하나 더 생겼다. 

궤양성 대장염은 소화관 중 대장에 국한되어 장 벽에 염증 또는 궤양이 발생하는 질환으로 아직 정확한 원인이 밝혀지지 않은 만성 재발성 질환이다. 대표적인 증상은 만성적으로 지속되는 복통 및 혈변, 설사와 대변 절박증 등이다. 염증이 지속될 경우 협착, 천공 등의 합병증 위험이 증가할 수 있으며, 만성 염증으로 인해 대장암 발생으로 이어질 수 있다. 하지만 꾸준한 치료와 관리를 통해 염증 관해를 유지할 경우 일반인과 같은 삶의 질과 수명을 유지할 수 있다.

식품의약품안전처는 지난 23일 한국BMS제약(대표이사 이혜영)의 궤양성 대장염(ulcerative colitis) 치료제 ‘제포시아(Zeposia, 성분명 오자니모드)’를 허가승인했다. 

'제포시아'는 보편적인 치료제(코르티코스테로이드, 면역억제제 등의 치료) 또는 생물학적제제에 적절히 반응하지 않거나 반응이 소실 또는 내약성이 없는 성인의 중등증에서 중증의 활동성 궤양성 대장염에 사용되는 치료제다. 0.92mg의 캡슐형 제제이며 투여 개시 1일부터 7일까지 순차적으로 0.23mg, 0.46mg, 0.92mg로 증량 후 8일부터는 유지요법으로 0.92mg을 투여한다.

특히 S1P(sphingosine 1-phosphate)의 수용체 조절제로, 면역세포 일종인 림프구의 S1P 수용체를 표적해 말초혈액 내 림프구 수를 감소시키는 것으로 알려졌다. 이 같은 기전은 장으로의 림프구 이동 감소를 불러와 궤양성 대장염 치료에 효과를 내는 것으로 알려져 있다.

제포시아의 유효성과 안전성은 중등도-중증의 활동성 궤양성 대장염 성인을 대상으로 위약과 비교 평가한 3상 임상 TRUENORTH 프로그램(TRUENORTH-I 및 TRUENORTH-M)을 통해 입증됐다. TRUENORTH 연구는 다기관 무작위 이중 맹검 3상 임상시험으로, 유도요법으로서 1일 1회 제포시아 0.92mg를 10주간 투여한 결과, 제포시아 투여군(n=429)의 18.4%가 주요 평가변수인 임상적 관해(clinical remission)를 달성한 반면, 위약군(n=216)의 달성률 6%로 제포시아 투여군이 유의하게 높았다(p<0.001). 임상적 반응(clinical response) 또한 제포시아 투여군이 47.8%를 기록, 위약군(25.9%) 대비 유의하게 높게 나타났다(p<0.001).

제포시아 유도요법에서 임상적 반응을 보인 환자(n=230)를 대상으로 52주차까지 유지요법의 효과를 관찰한 결과, 52주 시점에서 제포시아 투여군의 임상적 관해 비율은 37%로, 위약군(18.5%) 대비 유의하게 높게 나타났다(p<0.001). 임상적 반응 또한 제포시아 투여군이 위약군보다 높았다(60% vs 41%, p<0.001).

안전성 프로파일로서 감염 발생은 중증 감염에 한하여 유도요법 기간에는 제포시아 투여군과 위약군에서 유사했으며, 중증 감염 발생 비율은 제포시아 투여군과 위약군 모두 52주간 2% 미만으로 나타났다.

제포시아는 JAK 억제제 이후 중등증-중증 궤양성 대장염 치료에 두 번째로 개발된 경구제로 투약 편의성을 개선한 것도 특징이다.  

대한장연구학회 명승재 회장은 “이번 제포시아의 허가 승인을 통해 난치성 궤양성 대장염으로 고통을 받고 있는 환우들에게 새로운 치료옵션을 제시할 수 있다고 판단된다. 특히 1일 1회 경구 투여가 가능해져 환자들의 투약 편의성을 한층 개선할 수 있을 것으로 기대된다”고 전했다.

한국BMS제약 이혜영 대표는 “궤양성 대장염은 환자의 삶의 질과 직결되는 질환으로, 매년 꾸준한 증가세를 보여 사회경제적 부담 또한 가중시키고 있다”며, “국내에 다수의 면역학 파이프라인을 성공적으로 공급해온 우리의 역량을 바탕으로, 이후에도 제포시아에 더해 TYK2 억제제 계열 등 궤양성 대장염 분야에 지속적인 혁신 의약품 도입해 국내 환자들의 삶의 질 개선을 위해 최선을 다하겠다”고 전했다.