한국다케다제약의 성인 후천성 혈우병 A 치료제 '오비주르주(성분명 서스옥토코그알파)'가 1일부터 건강보험이 적용된다.  

성인 후천성 혈우병 A는 혈액응고 8인자에 대한 자가 면역 항체가 발생하여 출혈 관련 합병증이 생기는 희귀질환으로, 국내에서는 연간 100만 명 당 약 1명 꼴로 발생하는 것으로 알려져 있다. 희귀 혈액 질환이다. 

성인 후천성 혈우병 A 는 선천성 혈우병과 달리 급성으로 진행되고 근육, 피부를 포함한 연조직 부위의 출혈이 선천성 혈우병에 비해 더 자주 보고되며, 70~90%의 환자에서 중증 출혈이 발생한다. 선천성 혈우병 A와 달리 혈중 혈액응고 8인자의 농도로는 질환의 중증도를 판단하기 어려워 임상적으로 의미 있는 출혈이 있으면 즉각적인 조절이 필요하다.

오비주르주는 인간과 유사한 돼지 혈액응고 8인자에서 B-도메인을 제거하여 만든 유전자재조합 제제로, 체내 면역 항체에 의해 쉽게 인식되지 않기 때문에 비활성화된 인간 혈액응고 8인자를 대신해 혈액응고를 돕고 출혈 조절에 도움을 줄 수 있다. 이러한 기전으로 성인 후천성 혈우병 A 치료제 중 유일하게 표준분석법을 통해 혈액응고 8인자 수치를 안정적으로 모니터링하여 개별 맞춤 용량 치료가 가능하다.

이번 급여 고시에 따르면 오비주르주는 성인 후천성 혈우병 A 환자의 출혈 치료에서 ▲항체 역가 5BU (Bethesda unit) 초과인 경우, ▲항체 역가 5BU 이하인 환자가 항혈우인자를 고용량 투여한 후에도 반응이 없는 경우, ▲최근에 항체 역가 5BU 이하인 환자가 항혈우인자를 고용량 투여해도 반응이 없어 오비주르주에 효과가 있었던 경우에 보험 급여가 적용된다.

오비주르주는 성인 후천성 혈우병 A 환자를 대상으로 진행한 전향적, 오픈라벨 2/3상 임상 연구를 통해 임상적 유효성을 확인한 바 있다. 오비주르주로 치료 받은 모든 28명의 환자가 첫 투여 후 24시간 시점에 평가 시 초기 출혈 에피소드에 대해 긍정적 반응을 보였다. 

유효성 평가 시 긍정적 반응은 ▲출혈이 중단되거나 감소되고 ▲임상적 제어, 안정 혹은 개선이 있거나 ▲출혈의 다른 이유가 있는 경우 ▲혈액응고 8 인자 활성이 20% 이상으로 나타나는 경우로 정의됐다. 또한 최종 투약 시점에서(투약 후 2주 이내) 치료 성공률*은 85.7%(24/28)였으며, 오비주르주를 1차, 2차 치료에 투여 받은 환자군의 치료 성공률은 각각 94%(16/17), 73%(8/11)로 오비주르주를 1차 치료제로 사용한 환자군에서 치료 성공률이 더 높았다.

한국다케다제약 희귀혈액질환 사업부 김나경 총괄은 “이번 급여로 성인 후천성 혈우병 A 환자들이 부족한 혈액응고 8인자를 대체하여 출혈 조절에 기여하는 오비주르주의 혜택을 1차 치료부터 부담 없이 받을 수 있게 됐다"며 “앞으로도 혈우병을 비롯해 희귀혈액질환 환자들을 위한 혁신적인 치료제를 지속적으로 개발∙공급하면서 환자들의 치료 환경 개선과 접근성 향상을 위해 노력하겠다”고 말했다.

한편, 오비주르주는 지난해 3월 국내 식품의약품안전처로부터 허가를 받았다. 2021년 희귀의약품으로 지정된 이후 1년여 만에 식약처 허가를 받고 1년 뒤 건강보험 급여 적용까지 이뤄지게 됐다.