생명을 위협하는 중대한 질환 환자나 대체 치료 수단이 없는 응급 환자를 치료하기 위해 국내 허가 나지 않은 임상시험용의약품 사용을 허용하는 '치료목적 사용승인' 절차가 이달 내 간소화된다. 

28일 식품의약품안전처에 따르면, 1인 응급·중증 환자를 위해 임상시험용의약품에 대해 치료목적 사용승인을 신청하는 전문의가 제출하는 자료를 규정한 '의약품 등의 안전에 관한 규칙'을 이달 내 개정 완료해 제도를 바꾼다. 

식약처 관계자는 "현재 제출 자료 중 의학적 소견자료와 중복되는 진단서를 제출 자료에서 제외하고, 의사가 환자 서명을 받아 보관하는 동의서는 동의서 서식만 제출하도록 간소화하기 위한 법령 개정을 추진 중에 있다"고 말했다.

임상시험용의약품은 안전성과 유효성이 확보되지 않은 개발 단계에 있는 의약품이므로, 임상시험이 아닌 다른 용도에 사용할 수 없도록 규정하고 있다. 다만, 생명을 위협하는 중대한 질환을 가진 환자나 대체 치료 수단이 없는 응급 환자를 치료하기 위해 제한적으로 허용하고 있다. 

식약처에 따르면 지난해 치료목적 사용승인 건수는 총 670건이었고 대부분이 개인 환자를 위한 것이었다. 이 경우 치료를 맡은 전문의가 환자 상태에 대한 소견을 근거로 치료목적 사용승인을 신청하는데, 현재는 5종의 서류를 내야 한다. 

▲신청인이 전문의로서 해당 질환에 전문적 지식과 경험을 갖추고 있음을 증명할 수 있는 서류 ▲심각하거나 긴박하게 생명이 위태로운 환자에 해당한다는 의학적 소견에 대한 요약 자료 ▲환자 진단서 ▲임상시험용의약품 제공자의 제공 의향서 ▲환자 동의서가 그것이다. 

이중 특히 환자 동의서에는 ▲임상시험용의약품 사용 목적 ▲환자에게 미칠 것으로 예상되는 위험·불편 ▲임상시험용의약품 사용에 영향을 줄 수 있는 새 정보 취득 시 지체 없이 환자·환자 대리인에게 알릴 것이라는 내용 ▲환자의 임상시험용의약품 사용 여부 결정이 자발적이라는 사실 ▲환자가 원래 받을 수 있는 이익에 대한 손실 없이 임상시험용의약품 사용을 거부할 수 있으며 사용 중 언제든 중단할 수 있다는 사실 ▲임상시험용의약품 제공자가 환자에게 비용 청구 시 그 비용을 부담해야 한다는 사실 등이 담겨야 한다. 

치료목적 사용승인 시 요구되는 자료가 환자의 질병 상태나 동의 내용, 전문의의 의학적 소견 등 임상시험용의약품의 제한적 사용을 위한 필수적이기는 하나, 갑작스럽게 발생하는 응급 환자에게 사용하려는 상황이거나 수많은 중증질환자를 진료하는 의사들이 환자 1인을 위해 이 같은 복잡한 서류 작업을 하는 것에는 어려움이 있는 것도 사실이다.   

실제 이 제도와 관련 의료현장에 있는 의료진들은 환자 개개인마다 신청해야 하는 이 제도가 매우 번거롭다는 어려움을 토로했다.

이와 관련 식약처 관계자는 "올해 4월 이 같은 제도 개선안이 담긴 의약품 등의 안전에 관한 규칙 제28조 제3항 개정 입법예고를 했고, 11월 중 이 개정을 완료할 예정"이라고 말했다.