CSL 베링의 B형 혈우병 유전자 치료제 '헴제닉스(HEMGENIX®, 성분명 에트라나코진 데자파보벡)'가 미국 FDA에 이어 유럽위원회(European Commission, EC)를 통과하며, 유럽 시장 공략을 위한 발판을 확고히 했다. 

CSL은 20일(말버그 현지 시각 기준) 유럽위원회가 B형 혈우병 환자를 위한 최초이자 유일한 1회성 유전자 치료제인 헴제닉스에 대해 조건부 판매 승인(CMA)했다고 발표했다.

B형 혈우병 환자는 혈액응고 9인자를 적절한 수준으로 유지하기 위해 평생 동안 정맥 주입 치료가 필요하다. 

헴제닉스는 혈액 응고 역할을 하는 단백질인 응고인자 IX(혈액응고 9인자)의 생성을 활성화하는 기능성 유전자를 전달하는 유전자 치료제다. 단 1회만 주입해도 연간 출혈 빈도를 감소시킬 수 있다. 유럽연합(EU) 및 유럽경제지역(EEA)에서 최초로 승인됐다. 

유럽위원회의 이번 승인은 B형 혈우병 환자들을 대상으로 시행된 최대 규모의 임상시험인 HOPE-B 연구결과에 따른 것이다.  

HOPE-B 임상시험에서는 헴제닉스를 투여받은 B형 혈우병 환자의 혈액응고 9인자 평균 활성도가 36.9%로 증가하고, 지속적이고 안정적으로 유지됐다. 연간 출혈률(ABR)은 64% 감소했다. 치료받은 환자의 96%가 일상적인 예방요법을 중단했으며, 도입기 대비 치료 후 18개월 기준 혈액응고 9인자 평균 소비가 97% 감소했다.

HOPE-B 임상연구의 24개월 분석에서도 효과는 지속적으로 나타났다. 임상연구 환경에서 중대한 치료 관련 이상반응은 없었으며, 일반적으로 우수한 내약성을 보였다.

CSL 베링 한국지사 김기운 대표는 "CSL 베링은 세계적인 바이오 기업으로, 환자 생명을 구하고 삶의 질을 개선하기 위한 혁신적인 유전자 재조합 기술을 선도하고 있다”며, “앞으로 국내 혈우병 환자들에게도 CSL 베링의 이같은 혁신적인 치료법을 제공할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.

대구가톨릭대학교병원 소아청소년과 최은진 교수는 “B형 혈우병 환자들을 위해 혈액응고 9인자 제제가 다양하게 개발되어 사용되고 있지만 정기적, 지속적인 약제 주입에 대한 부담은 여전하다”며, “국내 B형 혈우병 환자들에게도 헴제닉스와 같은 획기적인 치료 옵션이 제공돼 환자들이 치료 부담을 덜고 삶의 질을 높일 수 있게 되기를 기대한다”고 말했다.