다국적제약사 노바티스의 망막색소변성(RP)을 비롯한 유전성망막질환(IRD) 최초의 원샷 유전자치료제 '럭스터나'가 올해 급여 론칭될지 귀추가 주목된다. 

럭스터나(성분명·보레티진 네파보벡)는 유전성망막질환 발생 원인 중 하나인 RPE65 유전자가 결핍되거나 결함이 있는 경우 단 1회 투여만으로 정상적인 유전자로 대체해 시기능을 개선시키는 치료제다.

국내에서는 지난 2021년 9월 9일 식품의약품안전처로부터 허가를 획득했지만, 9억5,000만원이라는 약가 허들 때문에 급여 관문에 걸려 론칭이 미뤄지고 있다. 보험 급여가 되지 않은 한 이 약을 쓸 수 있는 사람이 거의 없기 때문에 이런 경우 론칭하지 않는 게 제약업계 관행이다. 약을 들여와도 쓸 사람이 없으면 결국 유통기한이 지나 고가의 약을 폐기하는 수밖에 없기 때문이다. 

시력을 잃은 유전성망막질환자에게 럭스터나는 시력을 되찾아줄 수 있는 기적의 치료제지만, 고가의 희귀질환치료제가 가진 이같은 한계 때문에 이 치료제를 기다리고 있는 유전성망막질환자들은 애를 태우고 있다. 

현재 럭스터나는 급여 첫 관문인 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회(약평위) 심의를 조만간 앞두고 있는 상황이다.

심평원 약제관리실 유미영 실장은 28일 세계희귀질환의 날을 맞아 한국희귀질환재단이 주관하고 국민의힘 김예지∙서정숙∙이종성 의원이 주최한 '제5회 한국희귀질환 포럼'에서 "럭스터나는 급여를 위해 신청이 돼 있는 상황"이라며 "조만간 급여 여부를 결정하는 위원회에 회부될 예정"이라고 밝혔다. 

유미영 실장은 "럭스터나는 2017년 미국에서 허가를 받았지만, 우리나라에서는 2021년 하반기 허가를 받으면서 조금 더 전문적인 여러 가지 의견이 필요해 저희가 여러 전문가들을 모시고 여러 차례 회의를 하면서 급여 범위를 정하기도 하고, '제약사에서 합리적인 가격으로 공급할 것이냐'라고 하는 부분에 대해 여러 차례 회의를 진행했다"며 "곧 위원회에서 최종 결과를 낼 것"이라고 설명했다. 

럭스터나의 급여 허들은 여전히 약가다. 때문에 한국노바티스가 정부가 제안한 약가를 받아들일지가 관건이다. 

실제 지난해 4월과 7월 한 번의 약 투여로 완치를 바라볼 수 있는 초고가 원샷 유전자치료제 킴리아(백혈병·림프종 치료제)와 졸겐스마(척수성근위축증 치료제)가 건강보험 급여 약제로 이름을 올릴 수 있었던 것은 제약사가 정부의 제안을 수용했기 때문이다. 

정부와 제약사의 줄다리기 끝에 25억원에 달하는 졸겐스마는 20억원으로 급여권에 진입했다.  

보건복지부 건강보험정책국 보험약제과 오창현 과장은 "작년에 초고가 신약 두 가지 약제를 건강 보험에서 급여하기로 했는데, 그때 제약사들한테 일정 부분 조건을 부담시켜서 제약사가 수용을 했기 때문에 통과가 됐다"며 "럭스터나 급여가 잘 진행이 될 수 있도록 적극 챙기겠지만, 그 과정에서 제약사가 약가에 대한 재정 분담을 충분히 해야 된다"고 강조했다.