암종불문 생후 1개월 이상 소아 고형암 환자들에게 사용 가능한 항암제 '비트락비'의 치료효과에 대한 전문가들의 기대가 높아지고 있다. 

바이엘 코리아는 국내 소아 고형암을 진료하는 소아청소년과 전문의 및 병리과 전문의를 대상으로 NTRK 유전자 융합 고형암 치료제 비트락비의 'vOOv심포지엄'을 개최하고 소아암 환우를 응원하는 시간을 가졌다. 

이번 심포지엄의 주제는 ‘vOOv (Victory Oncology with Our Value and Vitrakvi)’로, 심포지엄에서는 ▲NTRK 유전자 융합 양성 종양 소아 환자를 대상으로 한 비트락비의 업데이트된 임상연구 ▲소아 환자에서의 NTRK 유전자 융합 검사 전략 ▲소아 환자의 NTRK 유전자 융합 진단이 당면한 과제 등이 공유됐다. 

심포지엄에서 ‘TRK 융합 고형암 소아 환자에서 나타난 비트락비의 최신 임상 결과’에 대해 발표한 서울대병원 소아청소년과 홍경택 교수는 "비트락비는 1개월 미만의 영아를 포함해 NTRK 유전자 융합 양성 종양 소아 환자(n=52)에서 완전 관해 31%, 부분 관해 61%로, 92%에 이르는 전체 객관적 반응률을 나타내며 괄목할만한 성적을 보여주고 있다"고 소개했다. 

홍 교수는 특히 "희귀암은 주요 암종에 비해 환자 수도 적어 치료제 개발에 많은 제약이 있는 분야"라며 "이러한 상황에서 1개월 이상의 모든 소아암 환자에서 NTRK 유전자 융합이 있을 경우 안전하게 긍정적인 치료 예후를 기대할 수 있는 대안이 생겼다는 점은 상당히 의미가 있다"고 설명했다.

삼성서울병원 병리과 최윤라 교수는 '소아암 환자에서 NTRK 융합 유전자 검사 전략'에 대해 설명하며, "NTRK의 유전자 융합은 매우 희귀하지만, 소아 갑상선암의 경우 성인보다 8배 이상 높은 빈도로 NTRK이 발견되며, 영아섬유육종(infatile fibrosarcoma)와 같은 소아 희귀암종이나 육종, 신경교종에서도 종종 확인되고 있다"고 설명했다. 이에 최 교수는 "진행성 또는 전이성의 소아 고형암 환자는 NGS 검사를 시행하고, NTRK 융합 여부를 확인해야 한다"며 조기진단의 중요성을 강조했다.

NTRK 융합 종양은 일부 소아암에서 높은 발현율을 보인다. 소아의 육종이나 신경교종에서 5% 미만으로 나타나는 반면, 선천 중간막성콩팥종(CMN, congenital mesoblastic nephroma)의 최대 75%에서, 영아섬유육종(infantile fibrosarcoma)은 그 이상에서 발견된다. 또한 갑상선암의 경우 성인에서는 2.3~3.4%로 드물게 발현되는 반면, 소아는 18.3~25.9%에서 발견되는 것으로 알려졌다.

이날 바이엘 코리아 특수의약품사업부 서상옥 총괄은 “비트락비는 생후 1개월 이상 NTRK 유전자 융합이 있는 모든 고형암 환자에서 사용할 수 있는 유일한 암종불문 항암제"라며 "곧 급여 1주년이 되는 만큼, 앞으로도 비트락비와 같은 혁신적인 치료제 공급을 통해 소아 환자들이 보다 안전하게 치료받고 건강한 미래를 꿈꿀 수 있도록 지원하겠다“고 밝혔다.

한편, 비트락비는 알려진 획득 내성 돌연변이가 없는 NTRK 유전자 융합을 보유한 성인 및 소아(생후 1개월 이상) 환자 중 국소진행성, 전이성 또는 수술적 절제 시 중증 이환의 가능성이 높고 기존 치료제(혹은 치료 요법) 이후 진행됐거나 현재 이용가능 한 적합한 치료제가 없는 고형암 환자의 치료에 사용토록 허가된 항암제다. 지난 2020년 5월 식품의약품안전처로부터 비트락비액, 비트락비 캡슐 100mg, 비트락비 캡슐 25mg으로 허가받았으며, 2022년 4월 1일부터 NCCN 2A 암종에 대해 건강보험 급여가 적용됐다.