환자와 보호자들이 급여화를 촉구하며 서명운동까지 벌인 바 있는 HER2 양성 전이성 유방암 치료제인 '엔허투(성분명 트라스투주맙데룩스테칸)'가 약제급여평가위원회를 통과하며 건강보험 급여에 한발 더 다가갔다. 

'크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS)'이라는 유전성재발열증후군(Hereditary recurrent fever syndromes) 치료제  '일라리스(성분명 카나키누맙)'도 자료 추가제출이라는 조건이 달렸지만 약평위 문턱을 넘었다.

건강보험심사평가원은 지난 1일 약평위를 열고 한국다이이찌산쿄의 유방암 치료제 엔허투, 한국노바티스의 CAPS 치료제 일라리스 등에 대한 급여 적정성을 평가했다. 

그 결과 엔허투는 ▲HER2 양성 유방암 ▲HER2 양성 위 또는 위식도접합부 선암종에 대해 급여 적정성이 있다는 판정을 받았다. 엔허투가 지난해 5월 암질심을 통과한 지 9개월만이다.

지난 30일에는 약평위에서 엔허투가 재심의 판정을 받자 한국유방암환우총연합회(한유총회)가 심평원에 6,451명의 성명서를 전달하며 엔허투의 신속한 급여를 촉구한 바 있다.

유전성재발열증후군 치료제 일라리스의 경우 ▲크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS) ▲종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군(TRAPS) ▲고면역글로불린D증후군/메발론산 키나아제 결핍증(HIDS/MKD) ▲가족성 지중해 열(FMF) ▲전신성 소아 특발성 관절염(SJIA) 등에 급여 적정성이 있지만 CAPS, TRAPS, FMF에 대해서는 차후 비용효과성을 살펴볼 수 있는 근거자료를 제출하도록 했다. 

유전성재발열증후군은 유전자 이상으로 인체 면역체계가 인터루킨-1베타(IL-1β)라는 물질을 과다 생성함으로써 뇌, 눈, 관절 등에 영구적 손상 같은 심각한 문제를 초래하고 사망에 이를 수 있는 치명적인 질환이다. 유전성재발열증후군 가운데 CAPS는 2020년 기준 국내 환자 수가 총 14명에 불과한 질환으로, 국내 허가를 받은 치료제는 한국노바티스의 '일라리스'가 유일하다. 

이에 환자들은 임시방편으로 한국희귀필수의약품센터를 통해 IL-1β의 경로를 차단할 수 있는 대체약제 키너렛(성분명 아나킨라)으로 치료하고 있다. 키너렛의 경우 매일 맞아야 하는 주사치료제이지만 일라리스는 키너렛과 달리 8주에 한번만 맞아도 된다. 

이외에 보존적 요법에 반응하지 않는 임부의 구역 및 구토 조절에 쓰이는 현대약품(주) 등 7개사의 '디클렉틴장용정(독실아민숙신산염, 피리독신염산염)' 등 7품목에 대해서는 평가금액 이하 수용시 급여 적정성이 있다는 결론을 내렸다. 

한편, 약평위를 통과한 엔허투와 일라리스는 이제 국민건강보험공단과의 약가협상(약 60일) 및 보건복지부 건강보험정책심의위원회 의결을 거치게 된다.