다국적제약사 사노피의 A형 혈우병 치료제 '에파네스옥토코그 알파(efanesoctocog alfa)'의 효과가 3상 임상시험을 통해 입증됐다. 52주간 매주 1회 정맥주사로 이 약을 투여한 A형 혈우병 환자의 경우, 연간 출혈률이 77%까지 감소했다. 

지난 25일 국제학술지 뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(NEJM)에는 중증 A형 혈우병 환자를 대상으로 한 '에파네스옥토코그 알파의 효능, 안전성 및 약동학 관련 3상 임상시험(XTEND-1 연구) 결과가 게재됐다.

XTEND-1 연구는 12세 이상의 중증 A형 혈우병 환자 159명을 대상으로 예방요법군과 보충요법군으로 나눠 진행했다. 예방요법군(133명)은 52주 동안 에파네스옥토코그 알파를 주 1회 정맥투여했다. 보충요법군(26명)은 26주 동안 에파네스옥토코그 알파를 주 1회 정맥투여한 다음 26주 동안 필요 시 투여로 전환해 치료했다.

연구 결과, 예방요법군에서 연간 출혈률(ABR)은 2.96에서 0.69로 크게 감소했다. 예방요법군과 보충요법군 모든 환자군에서 발생한 출혈 에피소드(97%)는 에파네스옥토코그 알파 1회 투여로 해결됐다. 또 혈액응고인자 VIII 활성도 수치는 7일째 15IU/dL였고, 대부분의 기간 40IU/dL 이상을 기록했다.  

에파네스옥토코그 알파 부작용에서 특이점은 없고 대부분의 부작용(전체 참가자의 >5%)은 두통, 관절통, 낙상 및 허리 통증 등이었다.

XTEND-1 연구에 참여한 미시간 의과대학 안젤라 웨이앤드(Angela Weyand) 부교수는 "에파네스옥토코그 알파는 단일 투여로 장기간 정상에 가까운 활동을 보였고 이같은 개선된 결과를 바탕으로 치료 부담도 감소할 것"이라고 말했다.

NEJM에 이 연구 결과를 게재한 연구진은 "중증 혈우병 A 환자에서 주 1회 에파네스옥토코그 알파 투여는 사전 연구보다 우수한 출혈 예방, 정상에 가까운 인자 VIII 활성, 신체 건강, 통증 및 관절 건강 개선을 보여줬다"고 언급했다.