국내 중증 A형 혈우병 환자에게 헴리브라의 출혈 감소 효과가 처음으로 입증됐다. 

헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제로, A형 혈우병 치료제 중 유일하게 항체 생성 위험이 없어 제8인자를 보충해주는 기존 치료제에 대한 항체(내성)을 가진 혈우병 환자 외에 항체가 없는 일반 A형 혈우병 환자도 사용할 수 있다. 

JW중외제약은 중증 A형 혈우병 국내 환자를 대상으로 진행한 헴리브라(성분명 에미시주맙)의 실제 임상 연구에서 출혈 감소 효과를 처음으로 확인했다고 3일 밝혔다.

해외 연구에서는 헴리브라의 출혈 감소 효과가 입증된 바 있지만, 국내 환자 실제 처방 데이터로 헴리브라의 출혈 감소 효과를 입증한 연구 결과는 이번이 처음이다.

이 연구는 한승민 연세대 의대 교수 연구팀이 강동경희대병원, 계명대 동산병원 등 국내 4개 혈우병 진료 전문 의료기관과 공동으로 진행했다. 연구 대상은 기존 혈우병 치료제에 내성을 가진 국내 중증 A형 혈우병 환자 중 6개월 이상 헴리브라를 투여한 15명이다.

연구 결과, 헴리브라 투여 후 연평균 관절 출혈 빈도는 소아와 성인 각각 0.48, 0.90을 기록했다. 또한 성인의 66.7%, 소아의 50.0%가 출혈을 경험하지 않았다.

연평균 출혈 빈도도 투여 전보다 개선됐다. 헴리브라 투여 전 연평균 출혈 빈도는 14.9였으나 투여 후에는 1.84로 크게 낮아졌다. 연령별로는 소아군(1.4~14.0세)이 8.33에서 1.16으로, 성인군(20.6~48.3세)이 19.3에서 2.29로 개선됐다.

한 교수는 “기존 우회제제(BPA) 치료제로는 출혈 관리가 힘든 A형 혈우병 항체 환자에 대한 헴리브라 출혈 예방 효과가 국내 최초로 입증됐다”며 “국내 환자의 실제 처방 데이터로 처음 확인했다는 점에서 의미가 깊다”고 말했다.

헴리브라는 스위스 다국적 제약사 로슈의 자회사인 일본 주가이제약이 개발한 A형 혈우병 치료제로, JW중외제약은 지난 2017년 국내 개발 및 판권을 확보해 2019년 식품의약품안전처 허가를 받았다.