파마에센시아의 진성적혈구증가증 치료제 '베스레미(성분명 로페그인터페론알파-2b)'가 하이드록시우레아 치료에 실패한 국내 환자에서 완전혈액학적 반응 및 분자생물학적 반응을 통해 우수한 치료 효과를 재입증했다.

서울성모병원 혈액내과 이성은 교수는 지난 9~12일 미국 샌디에이고에서 개최된 미국혈액학회 연례학술대회(ASH 2023)에서 국내 진성적혈구증가증 환자 대상 베스레미의 연구자 주도 임상 결과를 발표했다.

진성적혈구증가증은 골수 내 혈액을 생산하는 줄기세포의 돌연변이 유전자로 인해 적혈구, 백혈구 및 혈소판 등이 만성적으로 과도하게 생성되는 희귀 혈액암이다.

베스레미는 진성적혈구증가증의 질병 진행을 일으키는 골수 내 변이 세포를 선택적으로 제거하는 3세대 모노-페길화 인터페론으로, 진성적혈구증가증의 기존 치료제인 하이드록시우레아 치료에 실패한 환자의 새로운 치료 대안으로 떠오르고 있다.

발표된 연구는 대한혈액학회 산하 골수증식종양연구회의 연구자 주도 임상으로 하이드록시우레아 치료에 실패한 국내 진성적혈구증가증 환자 99명을 대상으로 베스레미 투여 후 완전혈액학적 반응 및 분자생물학적 반응을 분석했다.

환자들은 베스레미 250mcg 용량으로 투약을 시작해 2주차에 350mcg, 4주차에 500mcg로 증량 후 48주차까지 치료를 지속했다. 그 결과 베스레미 투여 환자의 12개월차에 완전혈액학적 반응을 보인 비율은 63%, 분자생물학적 반응을 보인 비율은 57%를 나타나 지속적인 치료 효과를 입증했다. 또한 베스레미의 안전성 프로파일은 이전에 보고된 이상반응과 동일했다.

이성은 교수는 "이번 연구는 초기부터 신속한 베스레미 투약 용량 최적화로 높은 혈액학적 반응과 분자생물학적 반응을 이끌어낼 수 있음을 증명했다"며 "또한 혈액학적 반응과 분자생물학적 반응에 상관관계가 있음을 입증했다"고 말했다.

한편, 이번 학회에서는 베스레미의 유럽 다국가 3상 임상인 PROUD/CONTINUATION 연구에 참여한 저위험군 환자 대상 72개월차 분석 결과도 발표됐다

해당 연구에서 환자들은 100mcg 용량으로 투약을 시작한 뒤 환자에 따라 2주 간격으로 50mcg씩 증량했다. 환자들은 2주간 최대 500mcg를 투약하다가 완전혈액학적 반응을 도달하거나 투약한 지 1.5년 뒤부터 4주 간격으로 투약 간격 연장을 허용했다.

베스레미는 24개월, 72개월차에 각각 80.4%와 73.2%의 완전혈액학적 반응을 달성하며, 환자마다 베스레미 투약 간격 및 용량을 최적화해 맞춤형 치료가 가능함을 입증했다.

파마에센시아코리아 의학부 김기원 전무는 "이번 미국혈액학회에서 발표된 국내 연구자 주도 임상은 지난 1년간 하이드록시우레아 치료 실패 이후 치료 대안이 없었던 국내 진성적혈구증가증 환자들에게 치료 기회를 제공할 수 있었던 의미 깊은 연구"라며 "앞으로도 회사는 하이드록시우레아 치료에 실패한 환자들이 베스레미를 통해 새로운 치료 기회를 누릴 수 있도록 국내 건강보험 급여 등재를 위해 최선을 다하겠다"고 전했다.

<코리아헬스로그 자매지 청년의사에 게재된 기사입니다.>