심장의 근육이 두꺼워져 심장 기능의 이상을 초래하는 유전성희귀질환 '폐색성 비대성 심근병증'의 신약 캄지오스가 지난 23일 국내 허가됐다. 

식품의약품안전처는 경증 및 중등증에 해당하는 폐색성 비대성 심근병증 환자의 운동 기능과 증상 개선 치료에 사용하는 희귀의약품인 한국BMS제약의 ‘캄지오스(성분명 마바캄텐)’의 4개 용량(2.5mg, 5mg, 10mg, 15mg)을 23일 허가했다고 밝혔다.

캄지오스는 심장근육 세포의 수축을 유도하는 단백질 '마이오신'을 억제함으로써 심장근육의 과도한 수축을 완화해주며, 폐색성 비대성 심근병증 환자의 운동 기능과 증상 개선에 효과적이다. 캄지오스는 증상성 폐색성 비대성 심근병증의 국내 첫 치료제로 캡슐제제다. 

식약처는 "기존에 증상만을 완화하는 대증요법만 사용했던 폐색성 비대성 심근병증 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다"고 말했다.

이어 "앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 해 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급돼 희귀·난치질환 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 덧붙였다.