국산 급성골수성백혈병 치료 신약 ‘PHI-101’이 식품의약품안전처로부터 ‘치료목적 사용승인’을 획득했다. 

파로스아이바이오는 재발성 및 불응성 급성골수성백혈병(AML) 치료 신약 ‘PHI-101’가 식약처로부터 ‘치료목적 사용승인’을 받았다고 3일 밝혔다.

치료목적 사용승인 제도는 생명이 위급하거나 중대한 상황에 있음에도 적절한 치료 수단이 없는 환자에 한해 식약처의 승인 아래 개발 중인 의약품을 사용할 수 있도록 허가하는 제도다.

파로스아이바이오가 다국적 임상 1b상 개발 중인 PHI-101은 기존 약물에 불응하거나 재발한 급성골수성백혈병 환자를 대상으로 하는 표적항암제다.

급성골수성백혈병 중 약 30~35%가 보이는 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 유전자 변이를 타겟한다. FLT3 변이가 있는 환자는 그렇지 않은 경우 대비 약 2배 생존율이 낮고 재발 위험이 높다고 알려져 있다. PHI-101은 재발 또는 불응성 AML 치료제로서 임상 시험 단계에서 기존 FLT3 저해제 사용으로 인한 약물 내성 돌연변이를 가진 환자에서 악성골수세포를 감소시키는 효과를 보였다.

파로스아이바이오는 인공지능 플랫폼 케미버스를 활용해 희귀난치성치료제를 개발하는 바이오벤처로 PHI-101은 AI 신약 개발 플랫폼을 통해 개발 중인 물질이 임상 시험 단계까지 진입한 파이프라인이다.

급성골수성백혈병의 주요 신약 후보 물질은 약물 투여 시 심장의 활동 조절을 방해하는 ‘심장 독성’ 문제를 해결해야 하는데, 케미버스의 선도물질 도출 및 최적의 약물 필터 모듈 ‘ADMET’를 활용해 심독성이 낮은 최적 물질 PHI-101을 개발했다.

또한 PHI-101은 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품으로 지정(ODD)받은 물질로, 임상 2상 결과에 따라 조건부 판매 승인 신청이 가능해 조기 상용화가 기대되는 물질이다.

이밖에 파로스아이바이오는 PHI-101의 적응증을 재발성 난소암으로도 확장해 국내에서 임상 1상 연구를 진행 중이다. 더불어 유한양행과 공동연구 개발 중인 KRAS 항암제 ‘PHI-201’, 악성 흑색종, 난치성 대장암, 삼중 음성 유방암 등 고형암 치료제로 전임상 연구 중인 ‘PHI-501’ 등 각종 희귀난치성 치료제 파이프라인을 갖췄다.

파로스아이바이오 윤정혁 대표이사는 “위급한 상황의 환자에게 PHI-101이 치료 기회를 제공할 수 있어 뜻깊게 여긴다”며 “의학적 미충족 수요가 높은 희귀난치성 치료제 개발을 지속해 공공 보건에 이바지할 것”이라고 밝혔다.