지난 1월 척수성근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 급여 신청 중 ‘스핀라자(성분명 뉴시너센)'는 8건 중 3건, ‘에브리스디’(성분명 리스디플람)는 5건 모두가 불승인됐다. 

건강보험심사평가원은 지난 1월 진료심사평가위원회에서 심의한 스핀라자에 대한 요양급여 대상 여부 심의사례 결과를 최근 홈페이지를 통해 공개했다.

스핀라자 요양급여대상은 5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단이 확인된 5q 척수성 근위축증(SMA) 환자로 ▲증상 발현 전이라도 SMN2 유전자 복제수가 3개 이하이며 치료 시작 시점 생후 6개월 미만인 경우 ▲SMA 관련 임상 증상과 징후가 발현된 1~3형이며 영구적 인공호흡기주를 사용하고 있지 않은 경우 등이다.

위원회 심의결과 스핀라자주 요양급여 신청 8건 중 3건이 운동기능평가 결과에 따라 운동기능 유지 여부를 입증하지 못해 불승인 됐다.

공개된 사례를 보면 32세 A씨는 운동기능평가(HFMSE) 결과 스핀라자주 투여 전·후 점수가 모두 0점으로 운동기능 유지 또는 개선으로 판단할 수 없어 불승인됐다. 35세 B씨도 운동기능평가 결과 동영상에서 운동기능이 확인되지 않는 등 2회 연속 운동기능 유지 또는 개선을 입증하지 못해 불승인 된 것으로 확인됐다.

또 스핀라자 투여 모니터링 보고서로 신청된 33건 모두 운동기능이 유지되거나 개선된 것으로 확인돼 요양급여 대상으로 승인됐다.

반면 경구형 SMA 치료제인 ‘에브리스디(성분명 리스디플람)'는 급여 신청 5건 모두 불승인 됐다.

SMA 치료제 간 교체투여 또는 병용투여는 급여로 인정하지 않지만 스핀라자 투여 중 개선이 확인되고 중단 기준에 해당하지 않으나 에브리스디로 교체투여가 필요한 임상적 사유(척추측만증 등)가 있는 경우에 한해 한 번의 교체투여가 가능하다.

그러나 공개된 사례를 살펴보면 운동기능평가 결과에서 운동기능 유지 또는 개선됐다고 판단하기 어려워 에브리스디로 교체 투여가 불승인된 것으로 확인됐다.

<코리아헬스로그 자매지 청년의사에 게재된 기사입니다.>