파로스아이바이오는 존스홉킨스의대 종양내과 도널드 스몰 교수와 급성골수성백혈병(AML) 파이프라인 ‘PHI-101’의 병용요법 확대를 위한 중개연구를 진행한다고 28일 밝혔다. 기존 승인된 1차 치료제와의 병용요법 중개연구는 향후 PHI-101의 AML 1차 치료제 시장 진입이 가능할 수 있는 제반 작업이다.

파로스아이바이오와 급성 골수성 백혈병 분야 세계적 권위자 널드 스몰 교수는 이번 계약을 토대로 PHI-101의 병용 임상 시험 설계를 위한 중개연구를 진행할 예정이다. 이번 연구는 급성 골수성 백혈병 1차 치료에 사용되는 아자시티딘이나 베네토클락스와 PHI-101을 병용할 때의 효능을 시험한다.

도널드 스몰 교수는 PHI-101의 표적 단백질인 FLT3 관련 연구를 30년 이상 수행해 왔으며, 개발 중인 다수의 FLT3저해제에 대한 임상 연구를 이끈 바 있다. PHI-101 글로벌 임상 2상 설계 및 미국 임상 병원 네트워크 지원 등 미국에서 진행될 임상 관련 자문도 진행 중이다. 현재 진행 중인 PHI-101 임상시험의 대상은 기존의 다른 약물이 듣지 않거나 치료 이후 질환이 재발한 AML 환자군이며, 다국적 임상 1b상 단계에 있다. 

지난 2일엔 식품의약품안전처로부터 ‘치료목적 사용승인’을 받았다. 치료목적 사용승인을 받으면 신청인의 위급한 환자에 한해서 아직 개발 중인 의약품을 사용할 수 있다. PHI-101은 치료목적 사용승인 신청인인 가톨릭대학교 서울성모병원의 재발 및 불응성 급성 골수성 백혈병 환자 치료에도 쓰이고 있다.

파로스아이바이오는 인공지능 신약 개발 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse)’를 활용해 PHI-101의 적응증을 확장해왔다. 케미버스는 약 62억건의 단백질 3차원 구조·화합물 빅데이터와 트랜스포머 생성모델 등 최신 AI 알고리즘을 활용한다. 신규 타깃 예측, 후보물질 도출 및 적응증 확장 등 파로스아이바이오의 자체 신약 개발 과정에서 사용되고 있다. 

PHI-101은 케미버스를 활용해 급성 골수성 백혈병 외에도 재발성 난소암, 삼중 음성 유방암, 방사선 민감제로 타깃 질환을 확대해 연구·개발 중이다. AML 재발 및 불응 치료에서 1차 치료제로 적응증이 확대되면 목표 시장이 커지고, 신약으로의 성공 확률도 높아질 수 있어서 약물의 부가가치가 더욱 높게 평가될 수 있다.

파로스아이바이오 윤정혁 대표는 “급성골수성백혈병 치료제 PHI-101은 당사의 주력 파이프라인으로, 2024년 상반기를 목표로 미국, 호주 및 국내 포함한 글로벌 임상 2상을 준비하고, 케미버스를 활용해 다양한 적응증 확대 개발을 진행 중”이라며 “존스홉킨스 의과대학과의 병용요법 중개연구 또한 당사의 ‘원 소스 멀티 유스(One Source Multi-Use)’ 전략의 일환”이라고 밝혔다.

이어 “향후 미국법인의 투자 확대 및 조직 강화를 통해서 존스홉킨스 등 미국 현지의 우수 기초 연구 개발 기관이나 글로벌 바이오텍들과의 공동 연구 개발을 확대하고, 글로벌 임상 2상 추진을 통해 PHI-101의 조기 사업화를 가속화할 계획”이라며 “PHI-101을 필두로 전세계 희귀난치성 환자의 미충족 수요를 채우는 혁신 신약을 조속히 출시하고, 관련 파이프라인을 꾸준히 창출해 나갈 것”이라고 전했다.