희귀질환 신약 C5 보체억제제 '솔리리스'가 발작성 야간 혈색소뇨증과 비정형 용혈성 요독증후군에 이어 시신경척수염 범주질환에도 내달 1일부터 급여가 이뤄진다.

한국아스트라제네카는 솔리리스(성분명 에쿨리주맙)가 내달 1일부터 ‘항아쿠아포린-4(항AQP-4) 항체 양성인 시신경 척수염 범주질환의 치료’에 건강보험 급여가 적용된다고 29일 밝혔다.

시신경척수염 범주질환은 중추신경계에 염증이 발생하는 희귀질환으로 근력 약화, 배뇨 문제부터 실명, 운동 장애, 하반신 마비 등 중증 증상을 유발하는 희귀질환이다. 한 번의 재발로도 심각한 장애를 유발할 수 있으며, 재발이 반복될수록 실명과 하반신 마비 등의 영구적인 장애를 초래할 수 있다.

또한 시신경척수염 범주질환은 여성에서 유병률이 보다 높으며, 30대부터 유병률이 증가하는 특징을 보이는 만큼 시신경 척수염 범주질환은 적극적으로 재발을 방지하는 치료가 필요하다.

솔리리스 급여 적용 대상은 항AQP-4 항체 양성인 만 18세 이상 시신경척수염 범주질환 환자 중 솔리리스 투여 시점에 확장 장애 상태 척도(EDSS, Extended Disability Status Scale) 점수가 7점 이하이면서 ▲최근 1년 이내 최소 2회의 증상 재발 또는 최근 2년 이내 최소 3회(최근 1년 이내 1회 포함)의 재발이 있으면서 리툭시맙 급여 기준에 적합해 3개월 이상 치료했는데도 재발이 발생하거나 부작용으로 투여를 지속할 수 없는 경우 ▲사트랄리주맙 급여 기준에 적합해 3개월 이상 치료했는데도 증상 재발이 있거나 부작용으로 투여를 지속할 수 없는 경우 중 한 가지를 충족하는 경우다.

솔리리스 투여 유지 여부는 최초 투여 시점으로부터 4주마다 신경학적 기능검사와 6개월마다 EDSS 확인을 통해 결정된다. 특히 시신경척수염 범주질환 치료 목적의 솔리리스 급여는 솔리리스 적응질환 중 유일하게 사전승인 없이 치료를 받을 수 있다.

이번 보험급여는 항AQP-4 항체 양성인 만 18세 이상 시신경 척수염 범주질환 환자 143명을 대상으로 솔리리스의 재발 방지 효과를 확인한 무작위, 다기관, 이중맹검 3상 임상 PREVENT 결과가 바탕이 됐다.

연구에 따르면, 치료 48주 차에 솔리리스 치료군의 98%가 재발을 경험하지 않았으며, 위약군의 무재발은 63%에 그쳤다. 이와 같은 재발 방지 효과는 144주 간의 치료 기간 동안 지속됐다. 연간 재발률(ARR, Annualized Relapse Rate)은 솔리리스 치료군의 경우 0.02인 반면 위약군은 0.35로 나타났다.

상기도 감염, 두통 발생률은 솔리리스 치료군에서 더 높게 나타났지만, 이상반응으로 인한 치료 중단은 위약군에서만 발생했다. 또한 임상 기간 동안 수막구균 감염 사례는 확인되지 않았다.

한국아스트라제네카 희귀질환 사업부 김철웅 전무는 “몇 년 전만 해도 시신경척수염 범주질환은 재발 방지 목적으로 허가된 치료제가 없어 환자와 의료진의 의학적 요구가 매우 컸던 영역이었다”며 “솔리리스의 급여 적용을 통해 더 많은 국내 시신경척수염 환자들에게 치료 옵션을 제공하게 돼 매우 기쁘며, 임상 연구를 통해 98%에 달하는 재발 방지 효과를 확인한 만큼 환자들이 솔리리스로 재발 걱정 없는 일상을 누릴 수 있기를 바란다”고 전했다.