꿈의 항암제라고 불리는 'CAR-T 치료제'는 소아 백혈병 환아에게도 현재 쓰이고 있는데, 실제 치료 효과는 어느 정도나 될까?

서울성모병원 소아청소년과 유재원 교수는 '서울성모병원TV'에서 "CAR-T 치료제는 백혈병 세포를 효과적으로 제거해 재발, 불응성인 환자에서도 80%가 넘는 완전관해를 획득할 수 있다"고 짚었다. 

CAR-T 치료제는 현재 B세포성 급성림프모구백혈병 소아에서 1차 전신 항암요법이 듣지 않을 때나 조혈모세포이식 후 재발 또는 2차 재발 및 그 이후의 재발인 경우에 쓸 수 있는 치료법인데, 이 치료를 통해 한 번 이상 치료 실패를 경험한 백혈병 환아의 재발 위험을 크게 줄일 수 있다.

유재원 교수는 "CAR-T 치료 후 재발 확률은 환자들의 질환 상태에 따라 다르지만, 일반적으로는 재발을 하지 않고 생존하는 5년 무사건생존율은 약 50%로 알려져 있다"고 설명했다. 

그렇다면 소아 급성림프모구백셜병 환아에게 CAR-T 치료제의 효과가 이같이 높은 이유는 무엇일까?

유 교수는 "면역세포인 T세포는 우리 몸이 원래 가지고 있는 세포로, 이 세포는 암세포를 직접 공격할 수 있는 능력이 있다. 이 T세포에 암세포를 찾아낼 수 있는 'CAR 수용체'를 장착해주면 CAR-T세포가 돼 이 세포가 암세포를 효과적으로 찾아내 공격하게 된다"고 설명했다. 

CAR-T 치료제는 실제 환아의 몸에서 T세포를 채집하는 것에서 시작된다. 유재원 교수는 "환자 자신의 T세포를 성분헌혈을 통해 선별해 채집 후, CAR 수용체를 발현한 T세포인 'CAR-T세포'를 제작한다"고 덧붙여 말했다. 

CAR-T세포 제작엔 보통 3~4주가 소요되는데, 제작이 끝나갈 쯤 환아에게는 항암치료가 필요하다. 유 교수는 "CAR-T세포가 제작되는 기간 동안에는 암세포가 과다하게 증식하는 것을 억제하는 강도의 항암치료를 한다"고 설명했다.

현재 소아 백혈병에서 CAR-T 치료 입원기간은 약 한달인데, CAR-T 치료제가 준비되면 주입 1주일 전부터 입원해 전처치 항암치료를 4일간 하고, CAR-T 치료제 주입 후 부작용 모니터링을 한다. 또 치료 반응 평가를 위한 골수검사를 CAR-T 치료제 주입 후 21~28일째 한다. 

CAR-T 치료는 소아 백혈병 환아에게 효과도 높지만, 심한 부작용으로 심각하게는 사망에 이를 수도 있는 치료법이다. 그렇다면 어떤 부작용들이 CAR-T 치료 환아에게 나타날 수 있을까?

유재원 교수는 "주입된 CAR-T세포가 암세포와 반응하는 과정에서 염증반응이 과다하게 활성화되면 사이토카인이 혈액에 넘쳐나게 되고 이 경우에 증상으로는 발열, 저혈압, 호흡곤란 등이 발생하게 되면서 드물게는 사망에까지 이를 수 있다"고 말했다.

또한 "혼란이나 발작 등 신경 부분에 문제가 생기는 신경독성증후군이 발생할 수 있고, 장기적으로는 혈구감소증이 CAR-T 치료 후 3개월 이상 지속되기도 한다"고 설명했다. 

물론 현재는 소아 백혈병에서의 CAR-T 치료 후 부작용 관리방법도 이전보다 크게 진보한 상태이다. 현재는 부작용 발생을 시기별로 모니터링하는 체계적 관리시스템도 마련돼 있고, 부작용 위험이 높은 고위험군 환아를 선별해 선제적 치료도 가능하다. 

유 교수는 "부작용에 대해 적절한 치료를 하는 것이 중요하지만, 부작용이 시기별로 어떻게 일어날지 미리 예측하고 예방하는 것이 무엇보다 중요하다"며 "부작용 발생을 시기별로 모니터링하는 체계적 관리시스템이 마련돼 있고 부작용이 잘 발생할 수 있는 고위험군 환자를 미리 선별해 선제적 치료를 하고 있다"고 말했다. 

또한 CAR-T 치료만으로 모든 환아가 현재 100% 치료되는 것이 아니기 때문에, 현재는 조혈모세포이식을 추가하는 것이 필요한지에 대한 연구가 이뤄지고 있으며, 실제 환아의 치료에도 때론 조혈모세포이식이 이뤄지고 있다. 

유재원 교수는 "CAR-T 치료만으로 완치가 가능한지, 혹은 조혈모세포이식이 추가로 필요한지 여부는 아직도 논란의 여지가 있으며 연구가 활발히 이뤄지고 있다"며 "동종조혈모세포이식을 거치면 수많은 급성, 만성 부작용을 겪을 수 있기 때문에 반드시 필요한 환자를 선별해 CAR-T 치료 후 조혈모세포이식 여부를 결정하고 있다"고 설명했다.