방광암 최초의 FGFR 억제제 '발베사(성분명 얼다피티닙)'의 국내 출시가 임박했다는 소식이다.

한국얀센은 오는 3월 말 발베사의 비급여 출시를 목표로 준비가 한창인 것으로 알려졌다.

발베사는 지난 2022년 11월 식품의약품안전처로부터 허가 받은 FGFR 억제제로, 'FGFR2 또는 FGFR3 변이가 있는 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 성인 환자로서, 백금 기반 화학요법제를 포함해 최소 한 가지 이상 화학요법제 치료 중 또는 이후에 질병이 진행되었거나, 백금 기반 화학요법제를 포함한 수술 전 보조요법(neoadjuvant) 또는 수술 후 보조요법(adjuvant) 치료 12개월 이내에 질병이 진행된 환자 치료'에 단독요법으로 사용된다.

발베사는 방광암 최초의 FGFR 표적항암제로 등장해 주목을 끌었지만, 국내 허가 시점 바뀐 치료 환경으로 인해 당장의 임상 적용이 어려운 상황이었다.

발베사는 허가 임상시험에서 이전에 백금기반 화학요법을 받은 환자들을 대상으로 효능을 평가했는데, 국내에 허가될 당시에는 '바벤시오(성분명 아벨루맙)' 유지요법, '키트루다(성분명 펨브롤리주맙)' 단독요법 등 항 PD-(L)1 면역항암제가 이미 광범위하게 사용되고 있어, 면역항암제 사용 이력이 있는 환자에서 추가적인 근거 마련이 필요했기 때문이다.

한국 포함 미국 등지에서 초기 임상시험의 반응률 및 반응기간을 근거로 최초 허가 받은 발베사는, 최근 확증 임상시험인 3상 THOR 연구를 통해 항 PD-(L)1 면역항암제 사용 환자에서 전체생존기간(overall survival, OS) 연장 혜택을 입증했으며, 얀센은 이를 바탕으로 지난 1월 미국에서 발베사의 정식 허가 전환을 마쳤다.

미국 식품의약국(FDA)은 '최소 한 차례 이상의 전신 치료 중 또는 치료 후 질병이 진행된 FGFR3 변이가 있는 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자 치료'에 발베사를 정식 승인했으며, 추가로 'PD-1 또는 PD-L1 억제제 치료를 받을 자격이 있지만, 이전에 이러한 치료를 받은 적이 없는 환자 치료에는 권고되지 않는다'는 추가 사항을 달았다.

한국얀센 역시 올해 식약처에 THOR 임상 데이터를 제출한다는 계획이다.

THOR 연구에는 한국인이 포함돼 있어, 추후 국내 허가사항이 미국과 같이 축소될지 여부도 지켜볼 부분. 발베사의 식약처 정식 승인 시기는 올해 9월쯤으로 예상된다.

다만 한국얀센은 그보다 앞선 3월 말쯤 발베사의 국내 출시를 예고했다. 더불어 비급여 출시로 환자들이 겪을 비용 부담을 감안해 약제비의 일부를 지원하는 환자지원프로그램(PAP)을 발베사 출시와 동시에 가동할 계획이라고 밝혔다.

<코리아헬스로그 자매지 청년의사에 게재된 기사입니다.>