소아 대상 지속형 성장호르몬 치료제로 지정돼
제넥신과 한독은 공동 개발하고 있는 소아 대상 지속형 성장호르몬 GX-H9(HL2356)이 지난 4일 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 8일 밝혔다.
이번 개발단계 희귀의약품 지정으로 GX-H9 개발에 더욱 탄력을 받게 됐으며 향후 희귀의약품으로 개발될 가능성도 더욱 높아지게 됐다.
희귀의약품으로 지정되면 신속심사 대상이 돼 허가 기간을 단축할 수 있으며 가교 자료를 면제받을 수 있다. 또, 임상 2상 완료 후 조건부 허가를 받을 수 있고 품목 허가 유효기간 연장, 시장 독점권 등 다양한 특례도 적용된다.
GX-H9은 이번 개발단계 희귀의약품 지정 이전인 지난해 10월 식약처로부터 GIFT 키움 협의체 대상으로 지정됐다. GIFT는 글로벌 혁신제품 신속심사(Global Innovative Products on Fast Track)의 약자로 초기부터 지원해 심사기간을 단축하는 프로그램이다.
GIFT 대상이 되면 준비된 자료부터 먼저 심사하는 수시 동반심사, 심사자와 개발사 1:1 밀착지원 통한 전문 컨설팅 등 신속한 제품화를 위한 다양한 지원이 제공된다. 이와 더불어 GX-H9은 미국 식품의약국(2016년)과 유럽의약품청(2021년)으로부터 성장호르몬결핍증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정된 바 있다.
GX-H9은 제넥신의 지속형 플랫폼 기술인 hyFcTM(하이-에프씨)를 적용한 지속형 성장호르몬이다. 한독과 제넥신은 주 1회 투여를 목표로 소아와 성인 대상 ‘GX-H9’을 공동 개발하고 있다.
성장호르몬은 성장호르몬 결핍에 따른 소아의 성장지연, 발달장애와 같은 질병뿐 아니라 성인병 예방과 안티에이징(노화방지)을 위한 호르몬 요법 등에 널리 쓰인다. '성장호르몬결핍증'은 뇌하수체 손상이나 유전적 결함, 뇌하수체 또는 시상하부의 종양 등의 원인으로 성장 호르몬 분비가 결핍되는 난치성 희귀질환이다.
GX-H9은 작년 중국에서 진행 중인 소아 대상 임상 3상에서 1차 평가변수를 충족하는 유의미한 결과를 확보했다. 중국 판권을 보유한 아이맵바이오파마는 이를 바탕으로 올해 중국에서 신약 허가를 신청할 계획이다.
관련기사
- “베르쿠보, 심부전 악화 환자 위한 안전한 선택지”
- 희귀천식·B형혈우병 치료제 '파센라'·'아이델비온', 급여 첫 관문 통과
- 찰스 3세 국왕에게 '전립선암' 있다, 없다로 논쟁 벌어진 진짜 이유
- 한국MSD ‘키트루다’, 전이성 HER2 음성 위암 1차 치료에 적응증 확대
- 교수들 투쟁 결의 확산…‘근조’ 리본 단 충북대병원 교수들도 의지 표명
- 의료공백 상태 장기회되면 ‘환자’의 의료기관 선택권 줄어든다
- "진심어린 필수의료 대책 달라" 병원에서 피켓 든 소청과 교수
- 중환자실병상가동률, 사태 이전과 유사…이달부터 1,882억원 추가 지원
- 국산 CAR-T치료제 ‘안발셀’, 임상 2상시험 성공…완전관해 67% 달해
- 시야 좁아져 운전할 때 옆차 차선변경을 놓친다면…‘녹내장’ 적신호
- ‘폐암’ 진단 후 5년 생존율 30% 미만…사망률 1위
- 의대 2,000명 증원 정책에 병원계 "큰 혼란"…병상가동률도 반토막
- 전공의 사직 3주째 ‘차입금’ 조달 나선 대학병원들 “막막하다”
- 울퉁불퉁한 다리 혈관이 다가 아냐…‘하지정맥류’, 통증‧부종도 심해
- 작심삼일 금연, '엔드퍼프'만 있으면 6주만에 성공 가능
- 버제니오·자베도스·텝메코·테빔브라 등 암질심 문턱서 줄줄이 좌절
- 장 건강이 걱정돼 '대장내시경' 받고자 한다면 적기는?
- 의사 빠진 자리 간호사로?…정부, 진료지원인력 가능 의료행위 배포
- 정부, 비상진료체계 가동 위해 병원당직인건비 등 1,285억원 지출 의결
- 아산·삼성병원과 처지 다른 서울대병원 교수들 '뾰족한 수 없어' 한숨
- [박민선의 Cancer Genetic Counesling] 유전검사 다시 해주세요
- 재발에 장애 커지는 '다발성경화증'…"효과 좋은 신약, 즉시 쓸 수 있어야"
- 아이 살이 키로 간다고?…'소아비만', 오히려 키성장 부진·성조숙증 초래
- 한국연구진 주도한 유방암 신약 연구…정작 한국 환자들은 신약 못써
- 아주의대 교수들, 비대위 결성…'3배 증원' 총장의 일방적 결정에 반기
- '간호사 업무 관련 시범사업'에 의료현장 혼란…"보여주기식" 지적도
- 자궁내막암 치료환경 변화…면역항암제 '젬퍼리', 1차 치료제로 등판
- ‘빅5병원’ 교수들도 ‘사직’ 가시화…무엇이 트리거가 됐나
- 제자 떠나고 동료 쓰러지고…뿌리 흔들리는 필수의료
- 전공의 1만2,907명 중 922명만 남아…‘왕따‧협박’에 복귀 못한다는 설도